Allegato 1
Denominazione: ATGAM®Pfizer (siero antilinfocitario di cavallo)
Indicazione terapeutica: terapia dell'aplasia midollare
acquisita, anche denominata anemia aplastica, dopo fallimento di
trattamento con siero antilinfocitario di coniglio (Thymoglobuline®).
Criteri di inclusione: tutti i casi di aplasia midollare per i
quali sia accertato o probabile un meccanismo etiopatogenetico
autoimmunitario e per i quali la terapia con siero antilinfocitario
di coniglio (Thymoglobuline®) si sia rivelata inefficace,
insufficientemente efficace o sia a priori controindicata. La
diagnosi deve essere obbligatoriamente accertata sia mediante biopsia
sia mediante agoaspirato del midollo osseo.
Criteri di esclusione:
a) tutte le aplasie midollari congenite o costituzionali;
b) aplasie midollari causate da radiazioni;
c) aplasie midollari da danno chimico diretto;
d) aplasie midollari secondarie a processi tumorali;
e) tutte le aplasie midollari per le quali sia stata esclusa con
certezza una etiopatogenesi di tipo autoimmunitario;
f) la gravidanza e' un fattore di esclusione salvo casi
eccezionali in cui non vi sia altra alternativa terapeutica e la vita
della paziente sia gravemente minacciata, tenendo in debita
considerazione la mancanza di dati sui possibili rischi per il feto.
La paziente andra' adeguatamente informata nei casi in cui si
prospetti l'uso di ATGAM® durante la gravidanza;
g) tutti i casi di aplasia midollare che abbiano risposto in
maniera soddisfacente al siero antilinfocitario di coniglio
(Thymoglobuline®).
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia italiana del
farmaco.
Piano terapeutico: il farmaco dovra' essere somministrato
esclusivamente e senza eccezioni in ambiente ospedaliero idoneo
dotato delle opportune strutture di rianimazione e terapia intensiva.
Il farmaco potra' essere prescritto e utilizzato esclusivamente da
specialisti in ematologia, immunologia, immunoematologia, medicina
interna, oncologia e pediatria con documentata esperienza nel
trattamento della aplasia midollare.
L'ATGAM® potra' essere utilizzato anche in associazione con altri
presidi terapeutici compatibili quali, ad esempio, la Ciclosporina A.
Estrema cautela andra' osservata in quei pazienti con precedenti
anamnestici di allergia alle proteine di origine equina.
Non esistono dati definitivi sul possibile passaggio di alcune
componenti del prodotto nel latte materno, in tale evenienza andranno
adottate le opportune precauzioni.
E' fortemente consigliato effettuare un test cutaneo di
tolleranza, con le modalita' indicate in scheda tecnica, prima di
somministrare l'ATGAM® Tale test e' obbligatorio nei pazienti con
precedenti anamnestici di allergia/intolleranza alle proteine di
origine equina.
E' altresi' consigliato un pretrattamento con cortisonici e/o
antiistaminici. Tali farmaci potranno anche essere somministrati in
associazione con l'ATGAM® a discrezione del clinico.
Il farmaco dovra' essere diluito e somministrato secondo le
indicazioni fornite dal produttore nella scheda tecnica approvata
dalla Food & Drugs Administration (USA). Il dosaggio massimo
ammissibile e' di 40 mg/Kg/die in infusione endovenosa lenta. La
durata del ciclo a tale dosaggio e' di 4 giorni consecutivi. Sono
possibili cicli piu' lunghi a dosaggi inferiori come indicato nella
scheda tecnica del prodotto.
E' possibile ripetere il trattamento in caso di recidiva.
Costi indicativi: il costo indicativo di un ciclo per un paziente
di 70 Kg al dosaggio di 40 mg/Kg/die per 4 giorni e' di circa €
20.000,00 (prezzo ex-factory IVA esclusa). Tale stima e' stata
effettuata considerando il costo comunicato da Pfizer Italia di
ATGAM® - confezione da 5 fiale (50 mg/ml 5 ml) - prezzo ex-factory
IVA esclusa di € 2.250,00. Tale costo potra' subire delle variazioni
trattandosi di un prodotto importato direttamente dagli USA.
La Pfizer Italia ha dato disponibilita' a farsi carico
dell'importazione e distribuzione del farmaco alle farmacie
ospedaliere. I farmacisti ospedalieri potranno ordinare il farmaco
contattando Pfizer Italia al numero verde 800 053 053 in orari e
giorni lavorativi.
Altre condizioni da osservare: le modalita' previste dagli
articoli 4, 5, 6 del provvedimento CUF datato 20 luglio 2000 citato
in premessa, in relazione a:
art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei
dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni
del trattamento (mediante apposita scheda come da Provvedimento 31
gennaio 2001, pubblicato sulla Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo
2001);
art. 5: acquisizione del consenso informato, modalita' di
prescrizione e di dispensazione del medicinale;
art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa.
DATI DA INSERIRE NEL REGISTRO
Parte di provvedimento in formato grafico