Allegato 1
Denominazione: octreotide a lunga durata d'azione.
Indicazione terapeutica: rallentamento della progressione
dell'insufficienza renale associata alla malattia del rene
policistico autosomico dominante (ADPKD) in adulti con CKD di stadio
4 e aumentato rischio di rapida progressione verso l'uremia terminale
e terapia dialitica sostitutiva.
Criteri di inclusione:
eta' maggiore di 18 anni;
diagnosi clinica e strumentale di ADPKD;
GFR stimato (formula MDRD 4): ≥15 ml/min/1.73 m² e <30
ml/min/1.73 m².
Criteri di esclusione:
gravidanza e allattamento;
inadeguata contraccezione in donne in eta' fertile;
Per ulteriori criteri di esclusione fare riferimento al Riassunto
della caratteristiche del prodotto (RCP) del medicinale autorizzato.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia italiana del
farmaco.
Piano terapeutico: iniezione intramuscolare profonda in sede
glutea per lato di una fiala di 20 mg di octreotide a lunga durata
d'azione ogni 28 giorni, per una dose totale di 40 mg ogni 28 giorni.
Avvertenze e precauzioni.
In caso di litiasi biliare presente o pregressa valutare
indicazione a trattamento con acido ursodesossicolico ed eseguire
periodici controlli ecografici delle vie biliari.
In caso di diabete monitorare la glicemia e valutare la
necessita' di eventuali variazioni della terapia ipoglicemizzante.
In caso di proteinuria >3g/24 ore valutare la possibilita' di
patologie renali concomitanti che possano contribuire al progressivo
peggioramento della funzione renale.
In caso di pregresso riscontro di carenza di vitamina B12,
controllare periodicamente i livelli di vitamina B12 e valutare
eventuale supplementazione.
Controllare periodicamente la funzionalita' tiroidea.
Nei pazienti in trattamento con ciclosporina monitorare i livelli
ematici del farmaco e valutare eventuali modifiche della posologia.
In caso di febbre e/o dolore lombare o in ipocondrio considerare
la possibilita' di infezione di cisti renali od epatiche, in
particolare in pazienti con episodi analoghi pregressi.
In caso di disturbi relativamente comuni come dispepsia, nausea,
diarrea o stipsi, meteorismo, dolori addominali, considerare che
questi eventi sono transitori e si risolvono in genere nell'arco del
primo mese di trattamento. In caso di persistenza dei sintomi,
valutare la possibilita' di altre cause indipendenti dal trattamento
con octreotide.
Altre condizioni da osservare: le modalita' previste dagli
articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in
premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro,
rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed
informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante
apposita scheda come da provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato
nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5:
acquisizione del consenso informato, modalita' di prescrizione e di
dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei
dati di spesa.
Dati da inserire nel registro
Nella seguente tabella vengono indicati i parametri clinici da
monitorare nel corso della terapia con octreotide a lunga durata
d'azione.
=====================================================================
| | | Ogni 3 | Ogni 6 | Ogni | Ogni 2 |
| Parametri clinici | Basale | mesi | mesi | anno | anni |
+===================+==========+=========+=========+======+=========+
|Altezza | X | | | | |
+-------------------+----------+---------+---------+------+---------+
|Peso | X | X | | | |
+-------------------+----------+---------+---------+------+---------+
|Pressione arteriosa| X | X | | | |
+-------------------+----------+---------+---------+------+---------+
|Frequenza cardiaca | X | X | | | |
+-------------------+----------+---------+---------+------+---------+
|Emocromo completo | | | | | |
|con formula | X | X | | | |
+-------------------+----------+---------+---------+------+---------+
|Livelli sierici di | | | | | |
|creatinina | X | X | | | |
+-------------------+----------+---------+---------+------+---------+
|Urea | X | X | | | |
+-------------------+----------+---------+---------+------+---------+
|Sodio, potassio, | | | | | |
|calcio, fosforo | X | X | | | |
+-------------------+----------+---------+---------+------+---------+
|AST, ALT fosfatasi | | | | | |
|alcalina, y-GT, | | | | | |
|bilirubina totale e| | | | | |
|diretta | X | X | | | |
+-------------------+----------+---------+---------+------+---------+
|Proteine totali e | | | | | |
|albumina | X | X | | | |
+-------------------+----------+---------+---------+------+---------+
|Glicemia | X | X | | | |
+-------------------+----------+---------+---------+------+---------+
|Colesterolo totale,| | | | | |
|HDL e LDL, | | | | | |
|trigliceridi | X | | X | | |
+-------------------+----------+---------+---------+------+---------+
|Clearance della | | | | | |
|creatinina | X | | X | | |
+-------------------+----------+---------+---------+------+---------+
|Velocita' di | | | | | |
|filtrazione | | | | | |
|glomerulare tramite| | | | | |
|clearance | | | | | |
|plasmatica dello | | | | | |
|ioexolo | X | | X | | |
+-------------------+----------+---------+---------+------+---------+
|Diuresi delle 24 | | | | | |
|ore | X | | X | | |
+-------------------+----------+---------+---------+------+---------+
|Escrezione nelle | | | | | |
|urine delle 24 di | | | | | |
|proteine, albumina,| | | | | |
|sodio, urea, | | | | | |
|glucosio e fosforo | X | | X | | |
+-------------------+----------+---------+---------+------+---------+
|Emoglobina | | | | | |
|glicosilata* | X | | | X | |
+-------------------+----------+---------+---------+------+---------+
|Ft3, Ft4, TSH** | X | | | X | |
+-------------------+----------+---------+---------+------+---------+
|TAC/RMN*** | X | | | X | X |
+-------------------+----------+---------+---------+------+---------+
|Ecografia addome | X | | X | | |
+-------------------+----------+---------+---------+------+---------+
* L'emoglobina glicosilata deve essere valutata al basale, ogni
anno e nel caso in cui si verifichino incrementi della glicemia. Nei
pazienti diabetici il monitoraggio seguira' le indicazioni dei
diabetologi di riferimento.
** La funzione tiroidea (Ft3, Ft4, TSH) va monitorata all'inizio
della terapia ed ogni anno. Nei pazienti con disfunzione tiroidea la
tempistica dei controlli andra' valutata con l'endocrinologo di
riferimento.
*** I volumi renali (ed epatici nei pazienti con concomitante
policistosi renale) devono essere valutati mediante tomografia
assiale computerizzata (TAC) o risonanza nucleare magnetica (NMR),
senza mezzo di contrasto, all'inizio del trattamento, dopo un anno ed
ogni due anni successivamente. Nel caso in cui TAC/NMR non fossero
disponibili/accessibili, andrebbero sostituite con una ecografia
renale ed epatica.