Per il regime di rimborsabilita' e prezzo di vendita della
specialita' medicinale ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec),
autorizzata con procedura centralizzata europea dalla Commissione
europea con decisione C(2020)3362 del 18 maggio 2020 (rettificata con
decisione della Commissione europea C(2020)5579 del 10 agosto 2020)
ed inserita nel registro comunitario dei medicinali con il numero:
EU/1/20/1443.
Titolare A.I.C.: Novartis Gene Therapies EU Limited.
IL DIRETTORE GENERALE
Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
recante «Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e per la
correzione dell'andamento dei conti pubblici», convertito, con
modificazioni, nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che ha istituito
l'Agenzia italiana del farmaco;
Visto il decreto 20 settembre 2004, n. 245 del Ministro della
salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e
dell'economia e delle finanze, con cui e' stato emanato il
«Regolamento recante norme sull'organizzazione ed il funzionamento
dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma dell'art. 48, comma 13 del
decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito, con
modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003, n. 326», cosi' come
modificato dal decreto 29 marzo 2012, n. 53, del Ministro della
salute, di concerto con i Ministri per la pubblica amministrazione e
la semplificazione e dell'economia e delle finanze, recante «Modifica
al regolamento e funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco
(AIFA), in attuazione dell'art. 17, comma 10 del decreto-legge 6
luglio 2011, n. 98, convertito, con modificazioni, dalla legge 15
luglio 2011, n. 111»;
Visti il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale e la nuova dotazione organica,
definitivamente adottati dal consiglio di amministrazione dell'AIFA,
rispettivamente con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12, e con
deliberazione 3 febbraio 2016, n. 6, approvate ai sensi dell'art. 22
del decreto 20 settembre 2004, n. 245 del Ministro della salute, di
concerto con il Ministro della funzione pubblica e il ministro
dell'economia e delle finanze, della cui pubblicazione nel proprio
sito istituzionale e' stato dato avviso nella Gazzetta Ufficiale
della Repubblica italiana - Serie generale - n. 140 del 17 giugno
2016;
Visto il decreto legislativo 30 marzo 2001, n. 165, recante «Norme
generali sull'ordinamento del lavoro alle dipendenze delle
amministrazioni pubbliche» e successive modificazioni e integrazioni;
Vista la legge 15 luglio 2002, n. 145, intitolata «Disposizioni per
il riordino della dirigenza statale e per favorire lo scambio di
esperienze e l'interazione tra pubblico e privato»;
Visto il decreto del Ministro della salute del 15 gennaio 2020, con
cui il dott. Nicola Magrini e' stato nominato direttore generale
dell'Agenzia italiana del farmaco ed il relativo contratto
individuale di lavoro sottoscritto in data 2 marzo 2020 e con
decorrenza in pari data;
Vista la legge 24 dicembre 1993, n. 537, concernente «Interventi
correttivi di finanza pubblica», con particolare riferimento all'art.
8, comma 10, che prevede la classificazione dei medicinali erogabili
a carico del Servizio sanitario nazionale;
Visto il regolamento (CE) n. 726/2004 del Parlamento europeo e del
Consiglio del 31 marzo 2004, che istituisce procedure comunitarie per
l'autorizzazione e la vigilanza dei medicinali per uso umano e
veterinario e che istituisce l'Agenzia europea per i medicinali;
Visto il regolamento (CE) n. 141/2000 del Parlamento europeo e del
Consiglio, del 16 dicembre 1999, concernente i medicinali orfani;
Visto il regolamento (CE) n. 1394/2007 del Parlamento europeo e del
Consiglio, del 13 novembre 2007, sui medicinali per terapie avanzate
recante modifica della direttiva 2001/83/CE e del regolamento (CE) n.
726/2004;
Visto l'art. 85, comma 20 della legge 23 dicembre 2000, n. 388;
Visto l'art. 48, comma 33 della legge 24 novembre 2003, n. 326, che
dispone la negoziazione del prezzo per i prodotti rimborsati dal
Servizio sanitario nazionale tra agenzia e titolari di
autorizzazioni;
Visto il decreto-legge 6 luglio 2012, n. 95, convertito, con
modificazioni, nella legge 7 agosto 2012, n. 135, recante
«Disposizioni urgenti per la revisione della spesa pubblica con
invarianza dei servizi ai cittadini nonche' misure di rafforzamento
patrimoniale delle imprese del settore bancario» e, in particolare,
l'art. 15, comma 8, lettera b), con il quale e' stato previsto un
fondo aggiuntivo per la spesa dei farmaci innovativi;
Visto l'art. 1, comma 400 della legge 11 dicembre 2016, n. 232,
recante «Bilancio di previsione dello Stato per l'anno finanziario
2017 e bilancio pluriennale per il triennio 2017-2019»;
Vista la legge 27 dicembre 2017, n. 205 («Bilancio di previsione
dello Stato per l'anno finanziario 2018 e bilancio pluriennale per il
triennio 2018-2020») e, in particolare, l'art. 1, commi 408-409, con
i quali e' stato previsto un monitoraggio degli effetti dell'utilizzo
dei farmaci innovativi e innovativi oncologici sul costo del percorso
terapeutico-assistenziale complessivo;
Visto il decreto legislativo 24 aprile 2006, n. 219, di attuazione
della direttiva 2001/83/CE (e successive direttive di modifica)
relativa ad un Codice comunitario concernente i medicinali per uso
umano;
Vista la deliberazione CIPE del 1° febbraio 2001, n. 3;
Vista la determina AIFA del 29 ottobre 2004 («note AIFA 2004 -
revisione delle note CUF») e successive modificazioni, pubblicata
nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana n. 259 del 4
novembre 2004, Supplemento ordinario n. 162;
Vista la determina AIFA del 3 luglio 2006, pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n.
156 del 7 luglio 2006, concernente «Elenco dei medicinali di classe
a) rimborsabili dal Servizio sanitario nazionale (SSN) ai sensi
dell'art. 48, comma 5, lettera c) del decreto-legge 30 settembre
2003, n. 269, convertito, con modificazioni, nella legge 24 novembre
2006, n. 326 (Prontuario farmaceutico nazionale 2006)»;
Vista la determina AIFA del 27 settembre 2006, pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n.
227 del 29 settembre 2006 («Manovra per il governo della spesa
farmaceutica convenzionata e non convenzionata»);
Vista la domanda presentata in data 26 maggio 2020 con la quale
l'azienda Novartis Gene Therapies EU Limited ha chiesto la
classificazione in regime di rimborsabilita' a carico del Servizio
sanitario nazionale del medicinale «Zolgensma» (onasemnogene
abeparvovec);
Vista la determina AIFA n. 126266/2020 del 12 novembre 2020 di
inserimento del medicinale «Zolgensma» (onasemnogene abeparvovec)
nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio
sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648,
per il trattamento entro i primi sei mesi di vita di pazienti con
diagnosi genetica (mutazione biallelica nel gene SMN1 e fino a 2
copie del gene SMN2) o diagnosi clinica di atrofia muscolare spinale
di tipo 1 (SMA 1), pubblicata nella Gazzetta Ufficiale della
Repubblica italiana - Serie generale - n. 286 del 17 novembre 2020;
Visti i pareri espressi dalla Commissione consultiva
tecnico-scientifica dell'AIFA nelle sue sedute del 5 agosto 2020
(straordinaria), 16, 18 e 23 settembre 2020, 11-13 novembre 2020,
10-12 febbraio 2021 e 8 marzo 2021 (seduta permanente COVID-19);
Visto il parere reso dal Comitato prezzi e rimborso nella sua
seduta del 23-25 febbraio 2021;
Visti gli atti d'ufficio;
Vista la deliberazione n. 18 del 9 marzo 2021 del consiglio di
amministrazione dell'AIFA, adottata su proposta del direttore
generale, concernente l'approvazione delle specialita' medicinali ai
fini dell'autorizzazione all'immissione in commercio e
rimborsabilita' da parte del Servizio sanitario nazionale;
Considerato che per la corretta gestione delle varie fasi della
distribuzione, alla specialita' medicinale debba venir attribuito un
numero di identificazione nazionale;
Determina:
Art. 1
Descrizione del medicinale
e attribuzione numero A.I.C.
Alla specialita' medicinale ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec)
nelle confezioni indicate vengono attribuiti i seguenti numeri di
identificazione nazionale.
Confezioni:
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 2×
flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773016/E (in base 10);
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 2×
flaconcino da 5,5 ml, 1× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773028/E
(in base 10);
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 1×
flaconcino da 5,5 ml, 2× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773030/E
(in base 10);
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 3×
flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773042/E (in base 10);
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 2×
flaconcino da 5,5 ml, 2× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773055/E
(in base 10);
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 1×
flaconcino da 5,5 ml, 3× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773067/E
(in base 10);
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 4×
flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773079/E (in base 10);
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 2×
flaconcino da 5,5 ml, 3× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773081/E
(in base 10);
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 1×
flaconcino da 5,5 ml, 4× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773093/E
(in base 10);
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 5×
flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773105/E (in base 10);
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 2×
flaconcino da 5,5 ml, 4× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773117/E
(in base 10);
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 1×
flaconcino da 5,5 ml, 5× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773129/E
(in base 10);
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 6×
flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773131/E (in base 10);
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 2×
flaconcino da 5,5 ml, 5× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773143/E
(in base 10);
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 1×
flaconcino da 5,5 ml, 6× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773156/E
(in base 10);
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 7×
flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773168/E (in base 10);
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 2×
flaconcino da 5,5 ml, 6× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773170/E
(in base 10);
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 1×
flaconcino da 5,5 ml, 7× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773182/E
(in base 10);
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 8×
flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773194/E (in base 10);
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 2×
flaconcino da 5,5 ml, 7× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773206/E
(in base 10);
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 1×
flaconcino da 5,5 ml, 8× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773218/E
(in base 10);
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 9×
flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773220/E (in base 10);
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 2×
flaconcino da 5,5 ml, 8× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773232/E
(in base 10);
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 1×
flaconcino da 5,5 ml, 9× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773244/E
(in base 10);
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 10×
flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773257/E (in base 10);
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 2×
flaconcino da 5,5 ml, 9× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773269/E
(in base 10);
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 1×
flaconcino da 5,5 ml, 10× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n.
048773271/E (in base 10);
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 11×
flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773283/E (in base 10);
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 2×
flaconcino da 5,5 ml, 10× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n.
048773295/E (in base 10);
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 1×
flaconcino da 5,5 ml, 11× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n.
048773307/E (in base 10);
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 12 ×
flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773319/E (in base 10);
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 2×
flaconcino da 5,5 ml, 11× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n.
048773321/E (in base 10);
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 1×
flaconcino da 5,5 ml, 12× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n.
048773333/E (in base 10);
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 13×
flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773345/E (in base 10);
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 2×
flaconcino da 5,5 ml, 12 × flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n.
048773358/E (in base 10);
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 1×
flaconcino da 5,5 ml, 13× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n.
048773360/E (in base 10);
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 14×
flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773372/E (in base 10).
Indicazioni terapeutiche.
Indicazione terapeutica autorizzata:
«Zolgensma» e' indicato per il trattamento di:
pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) 5q con una
mutazione biallelica nel gene SMN1 e una diagnosi clinica di SMA tipo
1, oppure
pazienti con SMA 5q con una mutazione biallelica nel gene SMN1
e fino a tre copie del gene SMN2.
Indicazione terapeutica rimborsata:
«Zolgensma» e' indicato per il trattamento dell'atrofia muscolare
spinale (SMA) 5q in pazienti con peso fino a 13,5 kg:
diagnosi clinica di SMA di tipo 1 ed esordio nei primi sei mesi
di vita, oppure
diagnosi genetica di SMA di tipo 1 (mutazione biallelica nel
gene SMN1 e fino a due copie del gene SMN2).