Art. 2
Classificazione ai fini della rimborsabilita'
La specialita' medicinale «Zolgensma» (onasemnogene abeparvovec) e'
classificata come segue.
Confezioni:
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 2×
flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773016/E (in base 10). Classe di
rimborsabilita': H. Prezzo ex-factory (IVA esclusa): euro
2.155.124,65. Prezzo al pubblico (IVA inclusa): euro 3.556.817,72;
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 2×
flaconcino da 5,5 ml, 1× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773028/E
(in base 10). Classe di rimborsabilita': H. Prezzo ex-factory (IVA
esclusa): euro 2.155.124,65. Prezzo al pubblico (IVA inclusa): euro
3.556.817,72;
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 1×
flaconcino da 5,5 ml, 2× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773030/E
(in base 10). Classe di rimborsabilita': H. Prezzo ex-factory (IVA
esclusa): euro 2.155.124,65. Prezzo al pubblico (IVA inclusa): euro
3.556.817,72;
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 3×
flaconcino da 8,3ml - A.I.C. n. 048773042/E (in base 10). Classe di
rimborsabilita': H. Prezzo ex-factory (IVA esclusa): euro
2.155.124,65. Prezzo al pubblico (IVA inclusa): euro 3.556.817,72;
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 2×
flaconcino da 5,5 ml, 2× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773055/E
(in base 10). Classe di rimborsabilita': H. Prezzo ex-factory (IVA
esclusa): euro 2.155.124,65. Prezzo al pubblico (IVA inclusa): euro
3.556.817,72;
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 1×
flaconcino da 5,5 ml, 3× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773067/E
(in base 10). Classe di rimborsabilita': H. Prezzo ex-factory (IVA
esclusa): euro 2.155.124,65. Prezzo al pubblico (IVA inclusa): euro
3.556.817,72;
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 4×
flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773079/E (in base 10). Classe di
rimborsabilita': H. Prezzo ex-factory (IVA esclusa): euro
2.155.124,65. Prezzo al pubblico (IVA inclusa): euro 3.556.817,72;
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 2×
flaconcino da 5,5 ml, 3× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773081/E
(in base 10). Classe di rimborsabilita': H. Prezzo ex-factory (IVA
esclusa): euro 2.155.124,65. Prezzo al pubblico (IVA inclusa): euro
3.556.817,72;
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 1×
flaconcino da 5,5 ml, 4× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773093/E
(in base 10). Classe di rimborsabilita': H. Prezzo ex-factory (IVA
esclusa): euro 2.155.124,65. Prezzo al pubblico (IVA inclusa): euro
3.556.817,72;
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 5×
flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773105/E (in base 10). Classe di
rimborsabilita': H. Prezzo ex-factory (IVA esclusa): euro
2.155.124,65. Prezzo al pubblico (IVA inclusa): euro 3.556.817,72;
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 2×
flaconcino da 5,5 ml, 4× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773117/E
(in base 10). Classe di rimborsabilita': H. Prezzo ex-factory (IVA
esclusa): euro 2.155.124,65. Prezzo al pubblico (IVA inclusa): euro
3.556.817,72;
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 1×
flaconcino da 5,5 ml, 5× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773129/E
(in base 10). Classe di rimborsabilita': H. Prezzo ex-factory (IVA
esclusa): euro 2.155.124,65. Prezzo al pubblico (IVA inclusa): euro
3.556.817,72;
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 6×
flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773131/E (in base 10). Classe di
rimborsabilita': H. Prezzo ex-factory (IVA esclusa): euro
2.155.124,65. Prezzo al pubblico (IVA inclusa): euro 3.556.817,72;
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 2×
flaconcino da 5,5 ml, 5× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773143/E
(in base 10). Classe di rimborsabilita': H. Prezzo ex-factory (IVA
esclusa): euro 2.155.124,65. Prezzo al pubblico (IVA inclusa): euro
3.556.817,72;
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 1×
flaconcino da 5,5 ml, 6× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773156/E
(in base 10). Classe di rimborsabilita': H. Prezzo ex-factory (IVA
esclusa): euro 2.155.124,65. Prezzo al pubblico (IVA inclusa): euro
3.556.817,72;
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 7×
flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773168/E (in base 10). Classe di
rimborsabilita': H. Prezzo ex-factory (IVA esclusa): euro
2.155.124,65. Prezzo al pubblico (IVA inclusa): euro 3.556.817,72;
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 2×
flaconcino da 5,5 ml, 6× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773170/E
(in base 10). Classe di rimborsabilita': H. Prezzo ex-factory (IVA
esclusa): euro 2.155.124,65. Prezzo al pubblico (IVA inclusa): euro
3.556.817,72;
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 1×
flaconcino da 5,5 ml, 7× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773182/E
(in base 10). Classe di rimborsabilita': H. Prezzo ex-factory (IVA
esclusa): euro 2.155.124,65. Prezzo al pubblico (IVA inclusa): euro
3.556.817,72;
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 8×
flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773194/E (in base 10). Classe di
rimborsabilita': H. Prezzo ex-factory (IVA esclusa): euro
2.155.124,65. Prezzo al pubblico (IVA inclusa): euro 3.556.817,72;
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 2×
flaconcino da 5,5 ml, 7× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773206/E
(in base 10). Classe di rimborsabilita': H. Prezzo ex-factory (IVA
esclusa): euro 2.155.124,65. Prezzo al pubblico (IVA inclusa): euro
3.556.817,72;
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 1×
flaconcino da 5,5 ml, 8× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773218/E
(in base 10). Classe di rimborsabilita': H. Prezzo ex-factory (IVA
esclusa): euro 2.155.124,65. Prezzo al pubblico (IVA inclusa): euro
3.556.817,72;
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 9×
flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773220/E (in base 10). Classe di
rimborsabilita': H. Prezzo ex-factory (IVA esclusa): euro
2.155.124,65. Prezzo al pubblico (IVA inclusa): euro 3.556.817,72;
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 2×
flaconcino da 5,5 ml, 8× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773232/E
(in base 10). Classe di rimborsabilita': C;
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 1×
flaconcino da 5,5 ml, 9× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773244/E
(in base 10). Classe di rimborsabilita': C;
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 10×
flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773257/E (in base 10). Classe di
rimborsabilita': C;
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 2×
flaconcino da 5,5 ml, 9× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773269/E
(in base 10). Classe di rimborsabilita': C;
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 1×
flaconcino da 5,5 ml, 10× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n.
048773271/E (in base 10). Classe di rimborsabilita': C;
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 11×
flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773283/E (in base 10). Classe di
rimborsabilita': C;
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 2×
flaconcino da 5,5 ml, 10× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n.
048773295/E (in base 10). Classe di rimborsabilita': C;
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 1×
flaconcino da 5,5 ml, 11× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n.
048773307/E (in base 10). Classe di rimborsabilita': C;
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 12×
flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773319/E (in base 10). Classe di
rimborsabilita': C;
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 2×
flaconcino da 5,5 ml, 11× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n.
048773321/E (in base 10). Classe di rimborsabilita': C;
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 1×
flaconcino da 5,5 ml, 12× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n.
048773333/E (in base 10). Classe di rimborsabilita': C;
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 13×
flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773345/E (in base 10). Classe di
rimborsabilita': C;
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 2×
flaconcino da 5,5 ml, 12× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n.
048773358/E (in base 10). Classe di rimborsabilita': C;
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 1×
flaconcino da 5,5 ml, 13× flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n.
048773360/E (in base 10). Classe di rimborsabilita': C;
2×10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione - 14×
flaconcino da 8,3 ml - A.I.C. n. 048773372/E (in base 10). Classe di
rimborsabilita': C.
Alla specialita' medicinale in oggetto viene riconosciuta
l'innovativita' per dodici mesi, rinnovabile previo nuovo parere
espresso ogni volta da parte della Commissione tecnico-scientifica
per altri dodici mesi, eventualmente prorogabili per altri dodici
mesi fino all'estensione massima di trentasei mesi prevista dall'art.
1, comma 402 della legge 11 dicembre 2016, n. 232, in relazione
all'indicazione terapeutica rimborsata «trattamento dell'atrofia
muscolare spinale (SMA) 5q in pazienti con peso fino a 13,5 kg:
diagnosi clinica di SMA di tipo 1 ed esordio nei primi sei mesi
di vita, oppure
diagnosi genetica di SMA di tipo 1 (mutazione biallelica nel gene
SMN1 e fino a due copie del gene SMN2)», a cui sono associati
l'inserimento nel Fondo dei farmaci innovativi non oncologici di cui
all'art. 1, comma 400 della legge n. 232/2016 (legge di bilancio
2017), il beneficio economico della sospensione delle riduzioni di
legge di cui alle determine AIFA del 3 luglio 2006 e del 27 settembre
2006, l'inserimento nei Prontuari terapeutici regionali nei termini
previsti dalla normativa vigente (art. 10, comma 2, decreto-legge n.
158/2012, convertito, con modificazioni, nella legge n. 189/2012) e
negli elenchi dei farmaci innovativi ai sensi dell'art. 1, commi 1 e
2, dell'accordo sottoscritto in data 18 novembre 2010 (rep. atti n.
197/CSR) e ai sensi dell'art. 1, commi 400-406 della legge n.
232/2016 (legge di bilancio 2017).
Inserimento tra i farmaci sottoposti a registro di monitoraggio
AIFA.
Ai fini delle prescrizioni a carico del Servizio sanitario
nazionale, i centri utilizzatori specificatamente individuati dalle
regioni, dovranno compilare la scheda raccolta dati informatizzata di
arruolamento che indica i pazienti eleggibili e la scheda di
follow-up, applicando le condizioni negoziali secondo le indicazioni
pubblicate sul sito dell'agenzia, piattaforma web - all'indirizzo
https://servizionline.aifa.gov.it/ che costituiscono parte integrante
della presente determina.
Nelle more della piena attuazione del registro di monitoraggio
web-based, onde garantire la disponibilita' del trattamento ai
pazienti le prescrizioni dovranno essere effettuate in accordo ai
criteri di eleggibilita' e appropriatezza prescrittiva riportati
nella documentazione consultabile sul portale istituzionale
dell'Agenzia: https://www.aifa.gov.it/registri-e-piani-terapeutici1
I dati inerenti ai trattamenti effettuati a partire dalla data di
entrata in vigore della presente determina, tramite la modalita'
temporanea suindicata, dovranno essere successivamente riportati
nella piattaforma web, secondo le modalita' che saranno indicate nel
sito:
https://www.aifa.gov.it/registri-farmaci-sottoposti-a-monitoraggio
La societa' rinuncia espressamente al beneficio economico della
sospensione delle riduzioni di legge di cui alle determine AIFA del 3
luglio 2006 e del 27 settembre 2006.
Il prezzo negoziato si intende al lordo di tutte le riduzioni di
legge e delle riduzioni selettive, di cui alle determine AIFA del 3
luglio 2006 e del 27 settembre 2006.
Come da precedenti accordi, le condizioni negoziate devono
intendersi applicate anche per i pazienti trattati ai sensi della
legge n. 648/1996 per la terapia entro i primi sei mesi di vita di
pazienti con diagnosi genetica (mutazione biallelica nel gene SMN1 e
fino a 2 copie del gene SMN2) o diagnosi clinica di atrofia muscolare
spinale di tipo 1 (SMA 1).
La societa', fatte salve le disposizioni in materia di smaltimento
scorte, nel rispetto dell'art. 13 del decreto-legge 30 aprile 2019,
n. 35, convertito, con modificazioni, nella legge 25 giugno 2019, n.
60, si impegna a mantenere una fornitura costante adeguata al
fabbisogno del Servizio sanitario nazionale.
Sconto obbligatorio sul prezzo ex-factory, da praticarsi alle
strutture sanitarie pubbliche, ivi comprese le strutture sanitarie
private accreditate con il Servizio sanitario nazionale, e una
modalita' di pagamento condizionato (payment at result) alla consegna
del farmaco e a dodici, ventiquattro, trentasei, quarantotto mesi
dalla somministrazione, come da condizioni negoziali.
Validita' del contratto: ventiquattro mesi, non rinnovabili,
decorrenti dal giorno successivo alla data di pubblicazione della
relativa determina AIFA nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica
italiana.
Restano salvi gli obblighi riferiti alla regolamentazione delle
tranches di pagamento concordate, che, per loro natura o per espressa
disposizione contrattuale, siano destinati ad avere durata anche
successivamente alla scadenza o cessazione dell'accordo oggetto del
presente provvedimento.
In presenza di evidenze che smentiscano quelle che avevano
giustificato il riconoscimento dell'innovativita' del medicinale o ne
ridimensionino l'effetto terapeutico, l'innovativita' del farmaco in
relazione alla specifica indicazione non potra' essere confermata, e
i benefici ad essa connessi decadranno, con conseguente avvio di una
nuova negoziazione del prezzo e delle condizioni di rimborsabilita'
previste nell'accordo, ai sensi della determina AIFA del 12 settembre
2017, recante «Criteri per la classificazione dei farmaci innovativi,
e dei farmaci oncologici innovativi, ai sensi dell'art. 1, comma 402
della legge 11 dicembre 2016, n. 232».