Allegato 1
Denominazione: Azacitidina (Vidaza - Celgene Europe Ltd.).
Indicazione terapeutica: trattamento di pazienti adulti non
eleggibili al trapianto di cellule staminali emopoietiche con:
sindromi mielodisplastiche (SMD) a rischio intermedio-2 e alto
secondo l'International Prognostic Scoring System (IPSS);
leucemia mielomonocitica cronica (LMMC) con il 10-29% di blasti
midollari senza disordine mieloproliferativo;
leucemia mieloide acuta (LMA) con 20-30% di blasti e displasia
multilineare, secondo la classificazione dell'Organizzazione mondiale
della sanita' (OMS).
Criteri di inclusione: pazienti di eta' superiore ai 18 anni, con
una attesa di vita uguale o superiore a 3 mesi, che rientrano nei
parametri previsti dalle indicazioni, non eleggibili al trapianto di
cellule staminali emopoietiche.
Criteri di esclusione: pazienti con blasti midollari superiori al
30%; pazienti con tumori epatici maligni in stadio avanzato; pazienti
con grave insufficienza cardiaca congestizia; pazienti di sesso
femminile nei primi tre mesi di gravidanza.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia italiana del
farmaco.
Piano terapeutico: la dose iniziale raccomandata per il primo
ciclo e' di 75 mg/metro quadrato di superficie corporea, iniettata
per via sottocutanea, ogni giorno per 7 giorni, ogni 28 giorni
(intervallo di 21 giorni). Per ogni ciclo si utilizzeranno da 7 a 14
flaconcini di Vidaza. Dose massima per ciclo 14 flaconcini da 100 mg.
Si raccomanda un trattamento minimo di sei cicli, a meno di
progressione della patologia. La dose deve essere eventualmente
ridotta o la somministrazione ritardata in base alla risposta
ematologica ed alla funzione renale del soggetto trattato, cosi' come
riportato ai punti 4.2 e 4.4 del RCP. La tossicita' ematologica deve
essere monitorata in particolare mediante controlli dell'ematocrito
da eseguire almeno prima di ogni ciclo di terapia. La funzione renale
va monitorata tramite la misurazione dei livelli di bicarbonato
sierico, della creatininemia e dell'azotemia.
Costo indicativo del trattamento: tenendo conto di un costo per
flaconcino intorno ai 380 euro, dato che per ogni ciclo si devono
usare da 7 a 14 flaconcini, il costo per ciclo di terapia puo'
variare da 2.660 a 5.320 euro circa.
Altre condizioni da osservare: le modalita' previste dagli
articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in
premessa, in relazione a:
art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei
dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni
del trattamento (mediante apposita scheda come da provvedimento 31
gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo
2001);
art. 5: acquisizione del consenso informato, modalita' di
prescrizione e di dispensazione del medicinale;
art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa.
DATI DA INSERIRE NEL REGISTRO
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| | mensilmente fino a 1
| | mese dopo la
|Prima del trattamento| sospensione
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neutrofili | + | +
---------------------------------------------------------------------
piastrine | + | +
---------------------------------------------------------------------
bicarbonato sierico | + | +
---------------------------------------------------------------------
azotemia | + | +
---------------------------------------------------------------------
creatininemia | + | +
---------------------------------------------------------------------
funzione epatica | + | +
---------------------------------------------------------------------
funzione renale | + | +
---------------------------------------------------------------------
emoglobina | + | +
---------------------------------------------------------------------
dipendenza dalle | |
trasfusioni | + | +