Allegato
Denominazione: ATGAM® Pfizer (siero antilinfocitario di cavallo)
Indicazione terapeutica: terapia dell'aplasia midollare acquisita,
anche denominata anemia aplastica, dopo fallimento di trattamento
con siero antilinfocitario di coniglio (Thymoglobuline® ).
Criteri di inclusione: tutti i casi di aplasia midollare per i quali
sia accertato o probabile un meccanismo etiopatogenetico
autoimmunitario e per i quali la terapia con siero antilinfocitario
di coniglio (Thymoglobuline®) si sia rivelata inefficace,
insufficientemente efficace o sia a priori controindicata. La
diagnosi deve essere obbligatoriamente accertata sia mediante biopsia
sia mediante agoaspirato dei midollo osseo.
Criteri di esclusione:
a) Tutte le aplasie midollari congenite o costituzionali
b) Aplasie midollari causate da radiazioni
c) Aplasie midollari da danno chimico diretto
d) Aplasie midollari secondarie a processi tumorali
e) Tutte le aplasie midollari per le quali sia stata esclusa con
certezza una etiopatogenesi di tipo autoimmunitario
f) La gravidanza e' un fattore di esclusione salvo casi
eccezionali in cui non vi sia altra alternativa terapeutica e la
vita della paziente sia gravemente minacciata, tenendo in debita
considerazione la mancanza di dati sui possibili rischi per il
feto. La paziente andra' adeguatamente informata nei casi in cui
si prospetti l'uso di ATGAM® durante la gravidanza.
g) Tutti i casi di aplasia midollare che abbiano risposto in
maniera soddisfacente al siero antilinfocitario di coniglio
(Thymoglobuline® ).
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio Sanitario
Nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia Italiana del
Farmaco.
Piano terapeutico: il farmaco dovra' essere somministrato
esclusivamente e senza eccezioni in ambiente ospedaliero idoneo
dotato delle opportune strutture di rianimazione e terapia
intensiva. II farmaco potra' essere prescritto e utilizzato
esclusivamente da specialisti in ematologia, immunologia,
immunoematologia, medicina interna, oncologia e pediatria con
documentata esperienza nel trattamento della aplasia midollare.
L'ATGAM® potra' essere utilizzato anche in associazione con altri
presidi terapeutici compatibili quali, ad esempio, la Ciclosporina
A.
Estrema cautela andra' osservata in quei pazienti con precedenti
anamnestici di allergia alle proteine di origine equina.
Non esistono dati definitivi sul possibile passaggio di alcune
componenti del prodotto nel latte materno, in tale evenienza
andranno adottate le opportune precauzioni.
E' fortemente consigliato effettuare un test cutaneo di tolleranza,
con le modalita' indicate in scheda tecnica, prima di somministrare
I'ATGAM® . Tale test e' obbligatorio nei pazienti con precedenti
anamnestici di allergia/intolleranza alle proteine di origine
equina.
E' altresi' consigliato un pretrattamento con cortisonici e/o
antiistaminici. Tali farmaci potranno anche essere somministrati in
associazione con I'ATGAM® a discrezione del clinico.
Il farmaco dovra' essere diluito e somministrato secondo le
indicazioni fornite dal produttore nella scheda tecnica approvata
dalla Food & Drugs Administration (USA). Il dosaggio massimo
ammissibile e' di 40mg/Kg/die in infusione endovenosa lenta. La
durata del ciclo a tale dosaggio e' di 4 giorni consecutivi. Sono
possibili cicli piu' lunghi a dosaggi inferiori come indicato nella
scheda tecnica del prodotto.
E' possibile ripetere il trattamento in caso di recidiva.
Costi indicativi: il costo indicativo di un ciclo per un paziente di
70 Kg al dosaggio di 40mg/Kg/die per 4giorni e' di circa € 20.000,00
(prezzo ex-factory IVA esclusa). Tale stima e' stata effettuata
considerando il costo comunicato da Pfizer Italia di ATGAM® -
confezione da 5 fiale (50mg/ml 5 ml) - prezzo ex-factory IVA esclusa
di € 2.250,00. Tale costo potra' subire delle variazioni trattandosi
di un prodotto importato direttamente dagli USA.
La Pfizer Italia ha dato disponibilita' a farsi carico
dell'importazione e distribuzione del farmaco alle farmacie
ospedaliere. I farmacisti ospedalieri potranno ordinare il farmaco
contattando Pfizer Italia al numero verde 800 053 053 in orari e
giorni lavorativi.
Altre condizioni da osservare: te modalita' previste dagli articoli
4, 5, 6 del provvedimento CUF datato 20 luglio 2000 citato in
premessa, in relazione a:
art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati
di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del
trattamento (mediante apposita scheda come da Provvedimento 31
gennaio 2001, pubblicato sulla Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo
2001); art. 5: acquisizione del consenso informato, modalita' di
prescrizione e di dispensazione del medicinale;
art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa.
DATI DA INSERIRE NEL REGISTRO
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| | Prima del |Durante il |A 4 mesi dal|
| |trattamento|trattamento|trattamento |
|------------------------------|-----------|-----------|------------|
|Esame emocromocitometrico | | | |
|con formula leucocitaria e | + | + | + |
|piastrine | | | |
|------------------------------|-----------|-----------|------------|
|Biopsia e agoaspirato del | | | |
|midollo osseo (obbligatori | + | - | + |
|prima del trattamento) | | | |
|------------------------------|-----------|-----------|------------|
|Alterazioni cariotipiche/ | + | - | + |
|presenza di blasti | | | |
|------------------------------|-----------|-----------|------------|
|Anamnesi per allergia alle | + | - | - |
|proteine di origine equina | | | |
|------------------------------|-----------|-----------|------------|
|ALT/AST/gamma GT | | | |
|Bilirubinemia totale e diretta| + | + | + |
|Creatininemia | | | |
|------------------------------|-----------|-----------|------------|
|EBV e CMV (DNA su periferico) | + | + | + |
|------------------------------|-----------|-----------|------------|
|Eventi tossici d'organo/ | - | + | + |
|apparato | | | |
|------------------------------|-----------|-----------|------------|
|Test cutaneo di tolleranza del| + | - | - |
|farmaco | | | |
|------------------------------|-----------|-----------|------------|
|Eruzioni cutanee/fenomeni | - | + | - |
|allergici o di intolleranza | | | |
|------------------------------|-----------|-----------|------------|
|Segni emorragici cutanei | + | + | + |
|------------------------------|-----------|-----------|------------|
|Iperpiressia | + | + | + |
|------------------------------|-----------|-----------|------------|
|Episodi infettivi anche di | + | + | + |
|natura non opportunistica) | | | |
|------------------------------|-----------|-----------|------------|
|Altri eventi avversi | - | + | + |
|------------------------------|-----------|-----------|------------|
|Esito terapeutico: | | | |
|Risposta completa | - | - | SI/NO |
|Risposta parziale | - | - | SI/NO |
|Recidiva | - | - | SI/NO |
|Mancata risposta | - | - | SI/NO |
|Evoluzione clonale | - | - | SI/NO |
|(Mds o leucemia) | - | - | SI/NO |
|------------------------------|-----------|-----------|------------|