Allegato 1 
 
    Denominazione: cisteamina cloridrato (Cystadrops®) 
    Indicazione terapeutica: prevenzione e rimozione dei depositi 
corneali di cristalli di cistina nella cistinosi nefropatica. 
    Criteri di inclusione: tutti i pazienti con  diagnosi  confermata
di cistinosi nefropatica indipendentemente dalla presenza o assenza 
di depositi di cristalli corneali di cistina. 
    Criteri di esclusione: nessuno. 
    Periodo di prescrizione a totale carico  del  Servizio  sanitario
nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia italiana del 
farmaco. 
    Piano terapeutico: il preparato e' un collirio ad  esclusivo  uso
oftalmico che va istillato  in  ambo  gli  occhi.  Si  raccomanda  di
iniziare il trattamento con una goccia in ambo gli occhi 4  volte  al
di'. La posologia potra' essere adattata alle  esigenze  del  singolo
paziente con istillazione di una goccia in ambo gli occhi da 2 a 5 
volte al di'. 
    Per  ordinare  il  farmaco  i  farmacisti  ospedalieri   potranno
rivolgersi, se ritenuto opportuno, al seguente indirizzo e-mail: 
direzione@orphan-europe.com 
    Il trattamento e' sia  preventivo  sia  curativo  e  puo'  essere
iniziato  prima  che  venga  rilevata  la  deposizione  corneale   di
cristalli di cistina. Non sono segnalati, allo stato attuale, 
soggetti non responder. 
    Il trattamento andrebbe interrotto, a  discrezione  del  clinico,
nei casi in cui eventuali eventi avversi siano  di  tale  entita'  da
compromettere i benefici ottenuti con la terapia o la salute del 
paziente. 
    Il farmaco dovra' essere utilizzato esclusivamente entro i limiti
previsti di conservazione del preparato dal momento dell'apertura 
della confezione. 
    La prescrizione del trattamento e' di pertinenza specialistica da
parte di clinici con una documentata esperienza nel trattamento della 
cistinosi nefropatica. 
    Altre  condizioni  da  osservare:  le  modalita'  previste  dagli
articoli 4, 5, 6, del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in 
premessa, in relazione a: 
      art. 4: istituzione del registro,  rilevamento  e  trasmissione
dei  dati  di  monitoraggio  clinico  ed  informazioni   riguardo   a
sospensioni  del  trattamento  (mediante  apposita  scheda  come   da
provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 
70 del 24 marzo 2001); 
      art. 5: acquisizione del consenso informato, modalita' di 
prescrizione e di dispensazione del medicinale; 
      art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa. 
 
                    DATI DA INSERIRE NEL REGISTRO 
    
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|                                 | Prima di ciascun |       | Ogni |
|                                 |     ciclo di     | Ogni 6|  12  |
|                                 |   trattamento    | mesi  | mesi |
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|      Presenza di deposizioni    |                  |       |      |
|corneali di cristalli di cistina |         +        |   -   |  +   |
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|  Effetti indesiderati/allergie  |         -        |   +   |  +   |
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