Allegato 1
Denominazione: teriparatide (Paratormone-PTH)
Indicazione terapeutica: terapia sostitutiva ormonale per la cura
dell'ipoparatiroidismo cronico grave.
Criteri di inclusione
Pazienti di eta' > 18 anni che rientrano in una o piu' delle
seguenti categorie:
1. pazienti divenuti ipoparatiroidei permanenti dopo
tiroidectomia totale e che sviluppano durante l'utilizzo della
terapia convenzionale con calcio e vitamina D la formazione di
calcoli o la deposizione di calcio a livello del parenchima
renale(nefrocalcinosi);
2. pazienti che gia' in partenza presentano un difetto della
funzionalita' renale che potrebbe aggravarsi con l'uso del calcio e
della vitamina D;
3. pazienti non responder alla vit. D che dopo interventi di
tiroidectomia totale complicatasi con ipoparatiroidismo grave hanno
manifestato gravi episodi di ipocalcemia e ipomagnesemia, risoltisi
solo con la somministrazione di PTH;
4. pazienti affetti da mutazioni attivanti del calcium-sensing
receptor(CaR) che, in quanto affetti da questa mutazione, non sono
adeguatamente responsivi alla terapia con calcio e vitamina D;
5. pazienti affetti da forme congenite di insufficienza delle
ghiandole paratiroidee come esemplificato dalla Sindrome di DiGeorge
o le forme di ipoparatiroidismo autoimmune nell'ambito delle sindromi
polighiandolari autoimmuni, le condizioni di ipoparatiroidismo da
distruzione ghiandolare per invasione da parte di cellule tumorali o
per accumuli intraghiandolari di ferro o rame (emocromatosi e
Malattia di Wilson).
Criteri di esclusione:
1. pazienti con eta' inferiore ai 18 anni;
2. pazienti ben compensati dalla terapia con calcio e vitamina
D, che non manifestano alterazioni della funzionalita' renale e che
non hanno mai presentato sviluppo di calcolosi renale o
nefrocalcinosi;
3. pazienti con insufficienza renale grave; cautela in pazienti
con insufficienza renale di grado moderato;
4. donne incinte o che allattano.
L'uso di teriparatide nei pazienti con insufficienza epatica
grave non e' consigliato in quanto non sono disponibili dati relativi
a tale categoria di pazienti.
Il farmaco non e' stato studiato in pazienti con urolitiasi in
fase attiva. Pertanto, il medicinale deve essere usato con cautela
nei pazienti con urolitiasi in fase attiva o recente perche' puo'
potenzialmente peggiorare questa condizione.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia Italiana del
Farmaco.
Piano terapeutico
La posologia utilizzabile inizialmente e che ha dimostrato di
ottenere i migliori risultati in termini di correzione dei parametri
ionici (calcemia, fosforemia, magnesiemia, calciuria), a fronte di
scarsi e ben tollerabili effetti collaterali, e' di 0,5-0,7
mcg\kg\die, in doppia somministrazione sottocutanea, collocandosi
orientativamente tra i 20 e gli 80 mcg/die, da calibrare in base alla
risposta del paziente in corso di follow-up. Tuttavia, considerando
che il dispositivo di somministrazione del teriparatide eroga una
quantita' fissa e non modificabile, di 20 mcg/pro-dose, in alcuni
casi, la dose iniziale da somministrare potrebbe essere aggiustata
lievemente in eccesso o in difetto, rispetto alla dose calcolata, per
ottenere la precisa erogazione prevista (tra una e quattro dosi).
Il periodo massimo di utilizzo non deve superare i 36 mesi
nell'arco della vita del paziente.
Altre condizioni da osservare: le modalita' previste dagli
articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in
premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro,
rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed
informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante
apposita scheda come da Provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato
nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5:
acquisizione del consenso informato, modalita' di prescrizione e di
dispensazione del medicinale;
Parte di provvedimento in formato grafico