Allegato Inserimento, in accordo all'art. 12, comma 5 della legge n. 189/2012, in apposita sezione (denominata Classe C (nn)) dedicata ai farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilita' nelle more della presentazione da parte dell'azienda interessata di un'eventuale domanda di diversa classificazione. Le informazioni riportate costituiscono un estratto degli Allegati alle decisioni della Commissione europea relative all'autorizzazione all'immissione in commercio dei farmaci. Si rimanda quindi alla versione integrale di tali documenti. Nuove confezioni RYDAPT Codice ATC - Principio attivo: L01XE39 - Midostaurin Titolare: Novartis Europharm LTD Cod. procedura EMEA/H/C/4095/IB/1 GUUE 1° giugno 2018 - Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Cio' permettera' la rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari e' richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta. Vedere il paragrafo 4.8 per informazioni sulle modalita' di segnalazione delle reazioni avverse. Indicazioni terapeutiche Rydapt e' indicato: in combinazione con chemioterapia standard di induzione con daunorubicina e citarabina e di consolidamento con citarabina ad alte dosi seguita, per pazienti in risposta completa, da terapia di mantenimento con Rydapt come agente singolo per pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (LMA) di nuova diagnosi con mutazione FLT3 positiva (vedere paragrafo 4.2); in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con mastocitosi sistemica aggressiva (aggressive systemic mastocytosis, ASM), mastocitosi sistemica associata a neoplasie ematologiche (systemic mastocytosis with associated haematological neoplasm, SM-AHN), o leucemia mastocitica (mast cell leukaemia, MCL). Modo di somministrazione Il trattamento con Rydapt deve essere iniziato da un medico esperto nell'uso di terapie antitumorali. Prima di prendere midostaurina, i pazienti con LMA devono avere la conferma della mutazione FLT3 (duplicazione interna in tandem [internal tandem duplication, ITD] o dominio tirosin-chinasico [tyrosine kinase domain, TKD]) utilizzando un test validato. Rydapt e' per uso orale. Le capsule devono essere inghiottite intere con un bicchiere d'acqua. Le capsule non devono essere aperte, schiacciate o masticate per assicurare il corretto dosaggio ed evitare il sapore sgradevole del contenuto della capsula. Confezioni autorizzate: EU/1/17/1218/002 - A.I.C. n. 045612025/E in base 32: 1CHYZT - 25 mg - capsula molle - Uso orale - Blister (PA/AL/PVC-AL) - 56 (2×28) capsule. Altre condizioni e requisiti dell'autorizzazione all'immissione in commercio. Rapporti periodici di aggiornamento sulla sicurezza (PSUR) I requisiti per la presentazione degli PSUR per questo medicinale sono definiti nell'elenco delle date di riferimento per l'Unione europea (elenco EURD) di cui all'art. 107-quater, paragrafo 7, della direttiva 2001/83/CE e successive modifiche, pubblicato sul sito web dell'Agenzia europea dei medicinali. Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve presentare il primo PSUR per questo medicinale entro 6 mesi successivi all'autorizzazione. Condizioni o limitazioni per quanto riguarda l'uso sicuro ed efficace del medicinale Piano di gestione del rischio (RMP) Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve effettuare le attivita' e le azioni di farmacovigilanza richieste e dettagliate nel RMP approvato e presentato nel modulo 1.8.2 dell'autorizzazione all'immissione in commercio e in ogni successivo aggiornamento approvato del RMP. Il RMP aggiornato deve essere presentato: su richiesta dell'Agenzia europea dei medicinali; ogni volta che il sistema di gestione del rischio e' modificato, in particolare a seguito del ricevimento di nuove informazioni che possono portare a un cambiamento significativo del profilo beneficio/rischio o a seguito del raggiungimento di un importante obiettivo (di farmacovigilanza o di minimizzazione del rischio). Obbligo di condurre attivita' post-autorizzative Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve completare, entro la tempistica stabilita, le seguenti attivita': ===================================================================== | Descrizione | Tempistica | +=====================================+=============================+ |Studio di efficacia | | |post-autorizzativo (PAES): al fine di| | |valutare l'efficacia nei pazienti | | |anziani, il titolare | | |dell'autoriziazione all'immissione in| | |commercio deve presentare i risultati| | |finali dello studio di fase II ADE02T| | |con midostaurina in combinazione con | | |induzione intensiva, consolidamento | | |comprendente SCT allogenico e | | |monoterapia di mantenimento nei | | |pazienti di eta' compresa tra 18 e 70|Rapporto finale dello studio | |anni con LMA con FLT3 ITD mutato. | clinico: settembre 2021 | +-------------------------------------+-----------------------------+ |Studio di efficacia | | |post-autorizzativo (PAES): al fine di| | |valutare l'efficacia nei pazienti | | |anziani il titolare | | |dell'autorizzazione all'immissione in| | |commercio deve condurre e presentare | | |i risultati dello studio A2408, | | |studio per valutare l'efficacia e la | | |sicurezza di midostaurina in | | |combinazione con chemioterapia | | |standard durante le fasi di induzione| | |e consolidamento, seguita da 12 mesi | | |di midostaurina in monoterapia in | | |pazienti adulti (di eta' ≥ 18 anni) | | |con LMA. di nuova diagnosi con FLT3 |Rapporto finale dello studio | |mutato. | clinico: dicembre 2022 | +-------------------------------------+-----------------------------+ |Studio di efficacia | | |post-autorizzativo (PAES): Al fine di| | |valutare l'efficacia nei pazienti | | |anziani, il titolare | | |dell'autorizZazione all'immissione in| | |conunercio deve condurre e presentare| | |i risultati dello studio E2301 | | |randomizzato, in doppio cieco, con | | |midostatuina verso placebo in | | |coMbinazione con la chemioterapia | | |durante le fasi di induzione e | | |consolidamento, seguita da. 12 mesi | | |di midostaurina. in monoterapia in | | |pazienti adulti (di eta' ≥ 18 anni) | | |con LMA di nuova diagnosi, senza | | |mutazione FLT3. Il protocollo include| | |una raccolta completa di dati basali | | |(inclusi i biomarcatori), i | | |trattamenti post-studio e la | | |valutazione della malattia minima |Rapporto finale dello studio | |residua (MRD). | clinico: giugno 2023 | +-------------------------------------+-----------------------------+ Regime di fornitura Per l'indicazione terapeutica LMA: Medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, da rinnovare volta per volta, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti - oncologo, ematologo, (RNRL). Per le indicazioni terapeutiche ASM, SM AHN e MCL: Medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, da rinnovare volta per volta, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti - oncologo, ematologo, dermatologo, allergologo, gastroenterologo (RNRL). Nuove confezioni ZYKADIA Codice ATC - Principio Attivo: L01XE28 - Ceritinib Titolare: NOVARTIS EUROPHARM LTD Cod. Procedura EMEA/H/C/3819/IAIN/20 GUUE 01/x06/2018 - Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Cio' permettera' la rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari e' richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta. Vedere il paragrafo 4.8 per informazioni sulle modalita' di segnalazione delle reazioni avverse. Indicazioni terapeutiche Zykadia e' indicato in monoterapia per il trattamento in prima linea di pazienti adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) positivo per la chinasi del linfoma anaplastico (ALK). Zykadia e' indicato in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) positivo per la chinasi del linfoma anaplastico (ALK) in stadio avanzato, precedentemente trattati con crizotinib. Modo di somministrazione Il trattamento con Zykadia deve essere iniziato e supervisionato da un medico esperto nell'uso di medicinali antitumorali. Test per l'ALK E' necessario un test dell'ALK accurato e validato al fine di selezionare i pazienti con NSCLC ALK positivo (vedere paragrafo 5.1). Lo stato di NSCLC ALK positivo deve essere accertato prima di iniziare la terapia con Zykadia. La valutazione del NSCLC ALK positivo deve essere eseguita presso laboratori con dimostrata esperienza nell'uso della specifica tecnologia utilizzata. Zykadia e' per uso orale. Le capsule devono essere assunte per via orale una volta al giorno con cibo, ogni giorno alla stessa ora. E' importante che Zykadia sia assunto con il cibo per raggiungere l'esposizione appropriata. Per cibo si puo' intendere un pasto leggero o completo (vedere paragrafo 5.2). Per i pazienti che sviluppano una condizione medica concomitante e non sono in grado di assumere Zykadia con il cibo, fare riferimento al paragrafo 4.5. Le capsule devono essere deglutite intere con acqua e non devono essere masticate o frantumate. Confezioni autorizzate: EU/1/15/999/003 - A.I.C. n. 044233031/E In base 32: 1B5WB7 - 150 mg - capsula rigida - Uso orale - Blister (PVC/PCTFE/ALU) - 90 capsule. Altre condizioni e requisiti dell'autorizzazione all'immissione in commercio Rapporti periodici di aggiornamento sulla sicurezza (PSUR) I requisiti per la presentazione degli PSUR per questo medicinale sono definiti nell'elenco delle date di riferimento per l'Unione europea (elenco EURD) di cui all'art. 107-quater, paragrafo 7, della direttiva 2001/83/CE e successive modifiche, pubblicato sul sito web dell'Agenzia europea dei medicinali. Condizioni o limitazioni per quanto riguarda l'uso sicuro ed efficace del medicinale Piano di gestione del rischio (RMP) Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve effettuare le attivita' e le azioni di farmacovigilanza richieste e dettagliate nel RMP approvato e presentato nel modulo 1.8.2 dell'autorizzazione all'immissione in commercio e in ogni successivo aggiornamento approvato del RMP. Il RMP aggiornato deve essere presentato: su richiesta dell'Agenzia europea per i medicinali; ogni volta che il sistema di gestione del rischio e' modificato, in particolare a seguito del ricevimento di nuove informazioni che possono portare a un cambiamento significativo del profilo beneficio/rischio o a seguito del raggiungimento di un importante obiettivo (di farmacovigilanza o di minimizzazione del rischio) Regime di fornitura: medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, da rinnovare volta per volta, vendibili al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti: oncologo, pneumologo, internista (RNRL).