Allegato
Inserimento, in accordo all'art. 12, comma 5 della legge n.
189/2012, in apposita sezione (denominata classe «C (nn)») dedicata
ai farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilita' nelle
more della presentazione da parte dell'azienda interessata di
un'eventuale domanda di diversa classificazione. Le informazioni
riportate costituiscono un estratto degli allegati alle decisioni
della Commissione europea relative all'autorizzazione all'immissione
in commercio dei farmaci. Si rimanda quindi alla versione integrale
di tali documenti.
Nuove confezioni:
ORKAMBI;
codice ATC - principio attivo: R07AX30 - ivacaftor/lumacaftor;
titolare: «Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited»;
codice procedura: EMEA/H/C/3954/X/34/G;
GUUE 4 marzo 2019.
- Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Cio'
permettera' la rapida identificazione di nuove informazioni sulla
sicurezza. Agli operatori sanitari e' richiesto di segnalare
qualsiasi reazione avversa sospetta. Vedere il paragrafo 4.8 per
informazioni sulle modalita' di segnalazione delle reazioni avverse.
Indicazioni terapeutiche.
«Orkambi» granulato e' indicato per il trattamento della Fibrosi
cistica (FC), in bambini di eta' pari o superiore a due anni
omozigoti per la mutazione F508del nel gene CFTR (vedere paragrafi
4.2, 4.4 e 5.1).
Modo di somministrazione.
«Orkambi» deve essere prescritto esclusivamente da medici esperti
nel trattamento della fibrosi cistica. Se il genotipo del paziente
non e' noto, la presenza della mutazione F508del deve essere
confermata con un metodo di genotipizzazione accurato e validato, in
entrambi gli alleli del gene CFTR.
Per uso orale: ogni bustina e' solo monouso.
Tutto il contenuto della bustina di granulato deve essere
miscelato con un cucchiaino (5 ml) di alimenti morbidi o liquidi,
idonei per l'eta' dei pazienti, e consumato completamente. Alcuni
esempi di alimenti morbiti comprendono pure' di frutta, yogurt
aromatizzato, latte o succo. Gli alimenti o i liquidi devono essere a
temperatura ambiente o inferiore. Una volta miscelato, il prodotto si
e' dimostrato stabile per un'ora e deve essere percio' ingerito entro
questo periodo.
Confezioni autorizzate:
EU/1/15/1059/006 - A.I.C. n. 044560050/E in base 32: 1BHVPL -
100 mg/125 mg - granulato - uso orale - bustina (Bopet/PE/foglio di
alluminio/PE) - 331,1 mg - 56 bustine;
EU/1/15/1059/007 - A.I.C. n. 044560062/E in base 32: 1BHVPY -
150 mg/188 mg - granulato - uso orale - bustina (Bopet/PE/foglio di
alluminio/PE) - 497,4 mg - 56 bustine.
Altre condizioni e requisiti dell'autorizzazione all'immissione in
commercio.
Rapporti periodici di aggiornamento sulla sicurezza (PSUR): i
requisiti per la presentazione degli PSUR per questo medicinale sono
definiti nell'elenco delle date di riferimento per l'Unione europea
(elenco EURD) di cui all'art. 107-quater, paragrafo 7, della
direttiva 2001/83/CE e successive modifiche, pubblicato sul sito web
dell'Agenzia europea dei medicinali.
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve
presentare il primo PSUR per questo medicinale entro sei mesi
successivi all'autorizzazione.
Condizioni o limitazioni per quanto riguarda l'uso sicuro ed efficace
del medicinale.
Piano di gestione del rischio (RMP): il titolare
dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve effettuare le
attivita' e le azioni di farmacovigilanza richieste e dettagliate nel
RMP approvato e presentato nel modulo 1.8.2 dell'autorizzazione
all'immissione in commercio e in ogni successivo aggiornamento
approvato del RMP.
Il RMP aggiornato deve essere presentato:
su richiesta dell'Agenzia europea dei medicinali;
ogni volta che il sistema di gestione del rischio e'
modificato, in particolare a seguito del ricevimento di nuove
informazioni che possono portare a un cambiamento significativo del
profilo beneficio/rischio o a seguito del raggiungimento di un
importante obiettivo (di farmacovigilanza o di minimizzazione del
rischio).
Obbligo di condurre attivita' post-autorizzative: il titolare
dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve completare,
entro la tempistica stabilita, la seguente attivita':
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| Descrizione | Tempistica |
+========================================+==========================+
|Studio di sicurezza post-autorizzativo | |
|(PASS). Il richiedente deve condurre uno| |
|studio osservazionale a lungo termine | |
|della durata di cinque anni con | |
|lumacaftor/lvacaftor, in pazienti con | |
|fibrosi cistica, comprendente anche | |
|endpoint microbiologici e clinici (ad | |
|esempio esacerbazioni), secondo un | |
|protocollo approvato. Il richiedente | |
|deve presentare analisi annuali, da | |
|dicembre 2017 a dicembre 2020, e il CSR | |
|finale entro dicembre 2021. |CSR finale: dicembre 2021 |
+----------------------------------------+--------------------------+
|Studio di efficacia post-autorizzatvo | |
|(PAES). Sulla base del protocollo | |
|concordato, il richiedente deve condurre| |
|uno studio di efficacia a lungo termine | |
|per confrontare la progressione della | |
|malattia tra i bambini affetti da FC | |
|omozigoti per la mutazione F508 del CFTR| |
|e di eta' compresa fra due e cinque anni| |
|al momento dell'inizio del trattamento | |
|con «Orkambi», rispetto alla | |
|progressione della malattia tra la | |
|coorte abbinata concomitante di bambini | |
|affetti da FC mai sottoposti a |Analisi ad interim: |
|trattamento con «Orkambi», in aggiunta |dicembre 2022 Relazione |
|alla coorte storica longitudinale. |finale: dicembre 2025 |
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Regime di fornitura: regime di fornitura: medicinale soggetto a
prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione
di centri ospedalieri o di specialisti (RRL): centri di cura fibrosi
cistica ed erogazione tramite i centri stessi o le farmacie
convenzionate (distribuzione diretta e per conto).