Allegato
Inserimento, in accordo all'art. 12, comma 5 della legge n.
189/2012, in apposita sezione (denominata Classe C (nn)) dedicata ai
farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilita' nelle more
della presentazione da parte dell'azienda interessata di un'eventuale
domanda di diversa classificazione. Le informazioni riportate
costituiscono un estratto degli Allegati alle decisioni della
Commissione europea relative all'autorizzazione all'immissione in
commercio dei farmaci. Si rimanda quindi alla versione integrale di
tali documenti.
Farmaco di nuova autorizzazione.
TEGSEDI
Codice ATC - Principio attivo: inotersen - pending ATC.
Titolare: Akcea Therapeutics Ireland Ltd.
Cod. procedura EMEA/H/C/4782.
GUUE 31 agosto 2018.
- Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Cio'
permettera' la rapida identificazione di nuove informazioni sulla
sicurezza. Agli operatori sanitari e' richiesto di segnalare
qualsiasi reazione avversa sospetta. Vedere il paragrafo 4.8 per
informazioni sulle modalita' di segnalazione delle reazioni avverse.
Indicazioni terapeutiche.
«Tegsedi» e' indicato per il trattamento di pazienti adulti
affetti da amiloidosi ereditaria da accumulo da transtiretina (hATTR)
con polineuropatia in stadio 1 o 2.
Modo di somministrazione.
Il trattamento deve essere iniziato e proseguito sotto la
supervisione di un medico esperto nel trattamento di pazienti con
amiloidosi ereditaria da accumulo di transtiretina.
Solo per uso sottocutaneo.
La prima iniezione somministrata dal paziente o dal caregiver
deve essere effettuata sotto la guida di un operatore sanitario
opportunamente qualificato. I pazienti e/o i caregiver devono essere
istruiti riguardo alla tecnica di somministrazione sottocutanea di
«Tegsedi».
I siti per l'iniezione includono l'addome, la regione superiore
delle cosce o la parte superiore esterna del braccio. E' importante
alternare i siti d'iniezione. Nel caso di somministrazione nella
parte superiore del braccio, l'iniezione deve essere effettuata da
un'altra persona. Occorre evitare di praticare l'iniezione
all'altezza del girovita o in altri siti potenzialmente soggetti a
pressione o sfregamento a causa dell'abbigliamento. «Tegsedi» non
deve essere iniettato in aree interessate da malattie o lesioni
cutanee ne' in aree coperte da tatuaggi o da cicatrici.
Prima dell'iniezione occorre lasciare che la siringa preriempita
raggiunga la temperatura ambiente, prelevandola dal frigorifero
almeno trenta minuti prima dell'uso. Non utilizzare altri metodi per
riscaldare la siringa.
Confezioni autorizzate:
EU/1/18/1296/001 A.I.C. n. 046924015 /E In base 32: 1DS07H -
284 mg - soluzione iniettabile - uso sottocutaneo - siringa
preriempita (vetro) - 1,5 ml (189 mg/ml) - 1 siringa preriempita;
EU/1/18/1296/002 A.I.C. n. 046924027 /E In base 32: 1DS07V -
284 mg - soluzione iniettabile - uso sottocutaneo - siringa
preriempita (vetro) - 1,5 ml (189 mg/ml) - 4 siringhe preriempite.
Altre condizioni e requisiti dell'autorizzazione all'immissione in
commercio.
Rapporti periodici di aggiornamento sulla sicurezza (PSUR): i
requisiti definiti per la presentazione degli PSUR per questo
medicinale sono definiti nell'elenco delle date di riferimento per
l'Unione europea (elenco EURD) di cui all'art. 107-quater, paragrafo
7, della direttiva 2001/83/CE e successive modifiche, pubblicato sul
sito web dell'Agenzia europea dei medicinali.
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve
presentare il primo PSUR per questo medicinale entro sei mesi
successivi all'autorizzazione.
Condizioni o limitazioni per quanto riguarda l'uso sicuro ed efficace
del medicinale.
Piano di gestione del rischio (RMP): il titolare
dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve effettuare le
attivita' e le azioni di farmacovigilanza richieste e dettagliate nel
RMP approvato e presentato nel modulo 1.8.2 dell'autorizzazione
all'immissione in commercio e in ogni successivo aggiornamento
approvato del RMP.
Il RMP aggiornato deve essere presentato:
su richiesta dell'Agenzia europea per i medicinali;
ogni volta che il sistema di gestione del rischio e'
modificato, in particolare a seguito del ricevimento di nuove
informazioni che possono portare a un cambiamento significativo del
profilo beneficio/rischio o a seguito del raggiungimento di un
importante obiettivo (di farmacovigilanza o di minimizzazione del
rischio).
Misure aggiuntive di minimizzazione del rischio: prima del lancio
di «Tegsedi» in ciascuno Stato-membro, il titolare
dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve concordare con
l'Autorita' nazionale competente il contenuto e il formato del
materiale educazionale, inclusi i media usati per la comunicazione,
le modalita' di distribuzione e qualsiasi altro aspetto del
programma.
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio si
assicurera' che, in ciascun Stato-membro in cui e' prevista
l'immissione in commercio di «Tegsedi», tutti i pazienti che saranno
trattati con il prodotto ricevano una scheda di allerta per il
paziente (formato portafoglio), per prevenire e/o minimizzare gli
importanti rischi identificati di trombocitopenia e glomerulonefrite
nonche' l'importante rischio potenziale di tossicita' oculare dovuto
alla carenza di vitamina A e ricordera' ai pazienti:
di portare sempre con se' la scheda di allerta per l'intero
periodo di trattamento e fino a otto settimane dopo l'interruzione
del trattamento;
l'elenco dei segni e dei sintomi di trombocitopenia,
glomerulonefrite e tossicita' oculare a causa della carenza di
vitamina A, sottolineando che potrebbero essere gravi o
potenzialmente fatali, e consigliando ai pazienti di contattare
immediatamente il medico o recarsi in Pronto soccorso qualora
manifestino tali segni e sintomi;
di sottoporsi a tutti gli esami del sangue e delle urine
indicati dal medico;
di portare con se' un elenco di tutti gli altri medicinali che
usano quando si recano da un operatore sanitario.
Oltre ai dati di contatto del medico del paziente e a un
promemoria sulla necessita' di effettuare la segnalazione, la scheda
di allerta per il paziente deve anche:
informare gli operatori sanitari che il paziente sta assumendo
«Tegsedi», specificandone l'indicazione e le principali problematiche
di sicurezza;
avvisare gli operatori sanitari che, per via del rischio di
trombocitopenia e di glomerulonefrite, occorre monitorare la conta
piastrinica dei pazienti almeno ogni due settimane nonche' il
rapporto proteine-creatinina nelle urine e la velocita' di
filtrazione glomerulare stimata ogni tre mesi;
avvisare gli operatori sanitari che, se la conta piastrinica
scende al di sotto di 25 × 109/L, il trattamento con «Tegsedi» deve
essere interrotto in via permanente ed e' raccomandata una terapia
con corticosteroidi;
avvisare gli operatori sanitari che, se la glomerulonefrite
viene confermata, il trattamento con «Tegsedi» deve essere interrotto
in via permanente e deve essere considerato l'inizio precoce della
terapia immunosoppressiva.
Regime di fornitura: medicinale soggetto a prescrizione medica
limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri
ospedalieri o di specialisti - internista, neurologo, cardiologo
(RRL).