Allegato
Inserimento, in accordo all'art. 12, comma 5 della legge n.
189/2012, in apposita sezione (denominata classe C (nn)) dedicata ai
farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilita' nelle more
della presentazione da parte dell'azienda interessata di un'eventuale
domanda di diversa classificazione. Le informazioni riportate
costituiscono un estratto degli allegati alle decisioni della
Commissione europea relative all'autorizzazione all'immissione in
commercio dei farmaci. Si rimanda quindi alla versione integrale di
tali documenti.
Farmaco di nuova autorizzazione.
«Waylivra».
Codice ATC - principio attivo: Volanesorsen.
Titolare: Akcea Therapeutics Ireland Limited.
Cod. procedura EMEA/H/C/4538.
GUUE 28 giugno 2019.
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Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Cio'
permettera' la rapida identificazione di nuove informazioni sulla
sicurezza. Agli operatori sanitari e' richiesto di segnalare
qualsiasi reazione avversa sospetta. Vedere paragrafo 4.8 per
informazioni sulle modalita' di segnalazione delle reazioni avverse.
Indicazioni terapeutiche.
«Waylivra» e' indicato come coadiuvante della dieta in pazienti
adulti affetti da sindrome da chilomicronemia familiare (FCS)
confermata geneticamente e ad alto rischio di pancreatite, in cui la
risposta alla dieta e alla terapia di riduzione dei trigliceridi e'
stata inadeguata.
Modo di somministrazione.
Questo medicinale e' esclusivamente per uso sottocutaneo. Non
somministrare per via intramuscolare o endovenosa.
Ogni siringa preriempita e' esclusivamente monouso.
«Waylivra» deve essere controllato visivamente prima della
somministrazione. La soluzione deve essere limpida e da incolore a
leggermente gialla. Se la soluzione e' torbida o contiene particelle
visibili, il contenuto non deve essere iniettato e il medicinale deve
essere restituito alla farmacia.
La prima iniezione somministrata dal paziente o da chi si occupa
del paziente deve essere eseguita sotto la guida di un operatore
sanitario adeguatamente qualificato. I pazienti e/o chi si occupa del
paziente devono essere addestrati per quanto riguarda la
somministrazione di questo medicinale in conformita' con il foglio
informativo per il paziente.
La siringa preriempita deve essere portata a temperatura ambiente
prima dell'iniezione. Deve essere tolta dal frigorifero (da +2 °C a
+8 °C) almeno trenta minuti prima dell'uso. Non devono essere
utilizzati altri metodi di riscaldamento. E' normale vedere una
grossa bolla d'aria. Non tentare di rimuovere la bolla d'aria.
E' importante ruotare i siti in cui viene somministrata
l'iniezione. I siti per l'iniezione includono l'addome, la parte
superiore della coscia o l'area esterna del braccio. Se iniettato nel
braccio, l'iniezione deve essere somministrata da un'altra persona.
Evitare l'iniezione in corrispondenza del girovita e in altri punti
dove possono verificarsi pressione o sfregamento a causa degli
indumenti. Questo medicinale non deve essere iniettato in
corrispondenza di tatuaggi, nei, voglie, lividi, eruzioni cutanee o
aree in cui la cute e' sensibile, arrossata, indurita, contusa,
lesionata, ustionata o infiammata.
Confezioni autorizzate:
EU/1/19/1360/001 - A.IC. n. 047941012/E in base 32: 1FR1DN -
285 mg - soluzione iniettabile - uso sottocutaneo - siringa
preriempita (vetro) - 1,5 ml (190 mg/ml) - 1 siringa preriempita;
EU/1/19/1360/002 - A.I.C. n. 047941024/E in base 32: 1FR1F0 -
285 mg - soluzione iniettabile - uso sottocutaneo - siringa
preriempita (vetro) - 1,5 ml (190 mg/ml) - 4 (4X1) siringhe
preriempite (confezione multipla).
Altre condizioni e requisiti dell'autorizzazione all'immissione in
commercio.
Rapporti periodici di aggiornamento sulla sicurezza (PSUR): i
requisiti per la presentazione degli PSUR per questo medicinale sono
definiti nell'elenco delle date di riferimento per l'Unione europea
(elenco EURD) di cui all'art. 107-quater, paragrafo 7 della direttiva
2001/83/CE e successive modifiche, pubblicato sul sito web
dell'Agenzia europea dei medicinali.
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve
presentare il primo PSUR per questo medicinale entro sei mesi
successivi all'autorizzazione.
Condizioni o limitazioni per quanto riguarda l'uso sicuro ed efficace
del medicinale.
Piano di gestione del rischio (RPM): il titolare
dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve effettuare le
attivita' e le azioni di farmacovigilanza richieste e dettagliate nel
RPM approvato e presentato nel modulo 1.8.2 dell'autorizzazione
all'immissione in commercio ed in ogni successivo aggiornamento
approvato del RMP.
Il RMP aggiornato deve essere presentato:
su richiesta dell'Agenzia europea dei medicinali;
ogni volta che il sistema di gestione del rischio e'
modificato, in particolare a seguito del ricevimento di nuove
informazioni che possono portare a un cambiamento significativo del
profilo beneficio/rischio o a seguito del raggiungimento di un
importante obiettivo (di farmacovigilanza o di minimizzazione del
rischio).
Misure aggiuntive di minimizzazione del rischio.
Prima del lancio di «Waylivra» in ciascuno Stato membro, il
titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve
approvare il contenuto e il formato del programma formativo, comprese
le comunicazioni con i media, le modalita' di distribuzione e
qualsiasi altro aspetto del programma, insieme all'Autorita'
nazionale competente.
L'obiettivo del programma e' fornire informazioni sui rischi di
trombocitopenia e sanguinamento; fornire raccomandazioni sul
monitoraggio delle piastrine e fornire dettagli sull'algoritmo della
frequenza di aggiustamento della dose.
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio si
deve assicurare che in ciascuno Stato membro in cui «Waylivra» viene
commercializzato, tutti gli operatori sanitari, i pazienti e i carer
che si prevede prescriveranno, forniranno ed useranno «Waylivra»
abbiano accesso a/abbiano ricevuto il seguente pacchetto informativo:
materiale educativo per il medico;
pacchetto informativo per il paziente.
Il materiale educativo per il medico deve contenere:
riassunto delle caratteristiche del prodotto;
guida per gli operatori sanitari.
La guida per gli operatori sanitari deve contenere i seguenti
elementi chiave:
informazioni relative alla trombocitopenia e sanguinamento
grave;
dettagli della popolazione a piu' alto rischio di
trombocitopenia e sanguinamento (ad es. coloro che pesano meno di 70
kg), e pazienti per i quali «Waylivra» e' controindicato (ed es.
pazienti con trombocitopenia cronica o inspiegabile);
raccomandazioni per il monitoraggio delle piastrine comprese le
raccomandazioni per il l'aggiustamento del dosaggio, sia prima che
durante il trattamento;
indicazione di informare i pazienti sulla possibilita' di
trombocitopenia e di rivolgersi subito a un medico in caso di segni
di sanguinamento. Ai pazienti deve essere ricordato di leggere il
foglio illustrativo e la guida per paziente/carer;
informazioni sul registro della malattia FCS e sullo studio
PASS e importanza del contribuire a questi studi.
Il pacchetto informativo per il paziente deve contenere:
foglio illustrativo per il paziente;
una guida per il paziente/carer.
La guida per il paziente/carer deve contenere i seguenti messaggi
chiave:
informazioni relative alla trombocitopenia e sanguinamento
grave;
importanza del monitoraggio dei livelli delle piastrine;
possibile bisogno di aggiustamenti della dose o pause del
trattamento in base ai risultati del test piastrinico;
necessita' di essere consapevoli e allerta dei segni di
trombocitopenia e dell'importanza di ottenere assistenza immediata da
parte di un operatore sanitario;
informazioni sul registro della malattia FCS e sullo studio
PASS e incoraggiamento a partecipare a questi studi;
segnalazione di qualsiasi reazione avversa al farmaco
all'operatore sanitario.
Obbligo specifico di completare le attivita' postautorizzatorie per
l'autorizzazione all'immissione in commercio subordinata a
condizioni.
La presente autorizzazione all'immissione in commercio e'
subordinata a condizioni; pertanto ai sensi dell'art. 14, paragrafo
7, del regolamento 726/2004/CE e successive modifiche, il titolare
dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve completare,
entro la tempistica stabilita, le seguenti attivita':
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| Descrizione | Termine |
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|Studio di sicurezza non-interventistico| |
|post-autorizzativo (PASS): il | |
|richiedente deve svolgere e presentare | |
|i risultati di uno studio basato su un | |
|registro per valutare la sicurezza di | |
|«Waylivra» per quanto riguarda la | |
|trombocitopenia e il sanguinamento | |
|(compresi il tasso di incidenza, la | |
|gravita' e gli esiti) nei pazienti con | |
|FCS in base alla raccomandazione di | |
|dose a all'algoritmo della dose, e | |
|studiare l'aderenza al monitoraggio | |
|delle piastrine e ai requisiti di | |
|aggiustamento della dose. Il | |
|richiedente si assicurera' che venga | |
|svolto il follow-up a lungo termine dei| Terzo trimestre |
|pazienti nel registro. | 2026 |
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Regime di fornitura: medicinale soggetto a prescrizione medica
limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri
ospedalieri o di specialisti - internista e gastroenterologo (RRL).