Allegato
Inserimento, in accordo all'art. 12, comma 5 della legge n.
189/2012, in apposita sezione (denominata classe C (nn)) dedicata ai
farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilita' nelle more
della presentazione da parte dell'azienda interessata di un'eventuale
domanda di diversa classificazione. Le informazioni riportate
costituiscono un estratto degli allegati alle decisioni della
Commissione europea relative all'autorizzazione all'immissione in
commercio dei farmaci. Si rimanda quindi alla versione integrale di
tali documenti.
Nuove confezioni:
AYVAKYT;
codice ATC - Principio attivo: L01EX18 avapritinib;
titolare: Blueprint Medicines (Netherlands) BV;
cod. Procedura EMEA/H/C/005208/X/0004/G;
GUUE 29 aprile 2022.
Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Cio'
permettera' la rapida identificazione di nuove informazioni sulla
sicurezza. Agli operatori sanitari e' richiesto di segnalare
qualsiasi reazione avversa sospetta. Vedere paragrafo 4.8 per
informazioni sulle modalita' di segnalazione delle reazioni avverse.
Indicazioni terapeutiche
Tumore stromale gastrointestinale (GIST) non resecabile o
metastatico.
«Ayvakyt» e' indicato come monoterapia per il trattamento di
pazienti adulti con tumori stromali gastrointestinali (GIST) non
resecabili o metastatici che presentano la mutazione del recettore
alfa del fattore di crescita derivato dalle piastrine (PDGFRA) D842V.
Mastocitosi sistemica avanzata (AdvSM)
«Ayvakyt» e' indicato come monoterapia per il trattamento di
pazienti adulti affetti da mastocitosi sistemica aggressiva (ASM),
mastocitosi sistemica associata a neoplasia ematologica (SM-AHN) o
leucemia mastocitaria (MCL), in seguito ad almeno una terapia
sistemica.
Modo di somministrazione
La terapia deve essere iniziata da un medico esperto nella
somministrazione di terapia antitumorale.
«Ayvakyt» e' per uso orale.
Le compresse devono essere assunte a stomaco vuoto almeno 1 ora
prima o almeno 2 ore dopo un pasto (vedere paragrafo 5.2).
I pazienti devono deglutire la(e) compressa(e) intera(e) con un
bicchiere d'acqua.
Confezioni autorizzate:
EU/1/20/1473/004 - A.I.C.: 049033044 /E in base 32: 1GSCUN - 25
mg - compressa rivestita con film - uso orale - flacone (HDPE) - 30
compresse;
EU/1/20/1473/005 - AIC: 049033057 /E in base 32: 1GSCV1 - 50 mg
- compressa rivestita con film - uso orale - flacone (HDPE) - 30
compresse.
Altre condizioni e requisiti dell'autorizzazione all'immissione in
commercio
Rapporti periodici di aggiornamento sulla sicurezza (PSUR)
I requisiti per la presentazione degli PSUR per questo medicinale
sono definiti nell'elenco delle date di riferimento per l'Unione
europea (elenco EURD) di cui all'art. 107-quater, paragrafo 7, della
direttiva 2001/83/CE e successive modifiche, pubblicato sul sito web
dell'Agenzia europea dei medicinali.
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve
presentare il primo PSUR per questo medicinale entro sei mesi
successivi all'autorizzazione.
Condizioni o limitazioni per quanto riguarda l'uso sicuro ed efficace
del medicinale
Piano di gestione del rischio (RMP)
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve
effettuare le attivita' e le azioni di farmacovigilanza richieste e
dettagliate nel RMP approvato e presentato nel modulo 1.8.2
dell'autorizzazione all'immissione in commercio e in ogni successivo
aggiornamento approvato del RMP.
Il RMP aggiornato deve essere presentato:
su richiesta dell'Agenzia europea dei medicinali;
ogni volta che il sistema di gestione del rischio e'
modificato, in particolare a seguito del ricevimento di nuove
informazioni che possono portare a un cambiamento significativo del
profilo beneficio/rischio o a seguito del raggiungimento di un
importante obiettivo (di farmacovigilanza o di minimizzazione del
rischio).
Obbligo specifico di completare le attivita' post-autorizzative per
l'autorizzazione all'immissione in commercio subordinata a condizioni
La presente autorizzazione all'immissione in commercio e'
subordinata a condizioni; pertanto ai sensi dell'art. 14-a del
regolamento n. 726/2004/CE e successive modifiche, il titolare
dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve completare,
entro la tempistica stabilita, le seguenti attivita':
=====================================================================
| Descrizione | Tempistica |
+====================================================+==============+
|Al fine di confermare ulteriormente la sicurezza e | |
|l'efficacia di avapritinib nel trattamento di | |
|pazienti adulti con GIST non resecabile o | |
|metastatico positivo alla mutazione PDGFRA D842V, il| |
|titolare dell'autorizzazione all'immissione in | |
|commercio deve presentare i risultati dello studio | |
|BLU-285-1101, uno studio in corso, a braccio | |
|singolo, in aperto, a coorte multipla, di fase 1, in| |
|pazienti con GIST e altri tumori solidi recidivanti | |
|e refrattari. |dicembre 2021 |
+----------------------------------------------------+--------------+
|Al fine di confermare ulteriormente la sicurezza e | |
|l'efficacia di avapritinib nel trattamento di' | |
|pazienti adulti con GIST non resecabile o | |
|metastatico positivo alla mutazione PDGFRA D842V, il| |
|titolare dell'autorizzazione all'immissione in | |
|commercio deve presentare i risultati di uno studio | |
|osservazionale sulla sicurezza e l'efficacia in | |
|pazienti con GIST non resecabile o metastatico con | |
|mutazione PDGFRA D842V. |dicembre 2027 |
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Regime di fornitura: soggetto a prescrizione medica limitativa,
da rinnovare volta per volta, vendibile al pubblico su prescrizione
di centri ospedalieri o di specialisti - oncologo (RNRL).