Allegato 1 
 
    Denominazione: LOMITAPIDE. 
    Indicazione  terapeutica:   trattamento   della   chilomicronemia
familiare (iperlipoproteinemia di tipo I). 
  Criteri di inclusione. 
    Pazienti di eta' ≥ diciotto anni. 
    Pazienti  affetti  da  sindrome  chilomicronemica  familiare  con
storia  di   chilomicronemia   (iperlipoproteinemia   di   tipo   I),
documentata dall'evidenza di siero lattescente o TG a digiuno  ≥  885
mg/dl  (10  mmol/L),  e  storia  di  pancreatiti  acute   ricorrenti,
nonostante la dieta e la terapia di riduzione  dei  trigliceridi  con
fibrati e acidi grassi omega 3. 
    Pazienti che non tollerano il medicinale volanesorsen. 
  Criteri di esclusione. 
    Pancreatite attiva entro quattro settimane. 
    Insufficienza cardiaca congestizia. 
    Storia di malattia epatica o transaminasi maggiori di  due  volte
il limite superiore della norma (ULN). 
    Clearance della creatinina stimata maggiore di 50 ml/min (tramite
la formula di Cockcroft-Gault). 
    Tumore maligno recente. 
    Alcol o abuso di droghe. 
    Malattie intestinali note e sindromi da malassorbimento. 
    Periodo di prescrizione a totale carico  del  Servizio  sanitario
nazionale: fino a nuova determina dell'Agenzia italiana del farmaco. 
  Piano terapeutico. 
    Dosaggio 
      «Lomitapide»  da  5  mg  a  60  mg.La  terapia   e'   di   tipo
cronico-continuativo 
    Altre  condizioni  da  osservare:  le  modalita'  previste  dagli
articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio  2000  citato  in
premessa,  in  relazione  a:  art.  4:  istituzione   del   registro,
rilevamento e  trasmissione  dei  dati  di  monitoraggio  clinico  ed
informazioni  riguardo  a  sospensioni  del   trattamento   (mediante
apposita scheda come da Provvedimento  31  gennaio  2001,  pubblicato
nella  Gazzetta  Ufficiale  n.  70  del  24  marzo  2001);  art.   5:
acquisizione del consenso informato, modalita' di prescrizione  e  di
dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione  dei
dati di spesa. 
  Parametri per il monitoraggio clinico. 
    Test di funzionalita' epatica (almeno ogni tre mesi  e  prima  di
ogni  titolazione  della  dose  di   lomitapide   o   se   necessario
mensilmente). 
    Screening  e  controlli  per  evidenza  di  steatoepatite/fibrosi
epatica prima di iniziare la terapia  e  annualmente  mediante  esame
elastografico epatico con FibroSCAN e/o risonanza magnetica nucleare.