Allegato 1
Denominazione: «Teriparatide (Paratormone-PTH)» («Forsteo»,
«Terrosa», «Movymia», «Livogiva» e «Teriparatide Teva», «Sondelbay»).
Indicazione terapeutica: terapia sostitutiva ormonale per la cura
dell'ipoparatiroidismo cronico grave.
Criteri di inclusione.
Pazienti di eta' > 18 anni che rientrano in una o piu' delle
seguenti categorie:
1. pazienti divenuti ipoparatiroidei permanenti dopo
tiroidectomia totale e che sviluppano durante l'utilizzo della
terapia convenzionale con calcio e vitamina D la formazione di
calcoli o la deposizione di calcio a livello del parenchima renale
(nefrocalcinosi);
2. pazienti che gia' in partenza presentano un difetto della
funzionalita' renale che potrebbe aggravarsi con l'uso del calcio e
della vitamina D;
3. pazienti affetti da ipoparatiroidismo post-chirurgico non
responder alla terapia convenzionale con calcio e vitamina D, ossia
che abbiano manifestato gravi episodi di ipocalcemia e ipomagnesemia
nonostante vari regimi posologici di terapia convenzionale;
4. pazienti affetti da mutazioni attivanti del calcium-sensing
receptor (CaR) che, in quanto affetti da questa mutazione, non sono
adeguatamente responsivi alla terapia con calcio e vitamina D;
5. pazienti affetti da forme congenite di insufficienza delle
ghiandole paratiroidee come ad esempio dalla sindrome di DiGeorge o
le forme di ipoparatiroidismo autoimmune nell'ambito delle sindromi
polighiandolari autoimmuni, le condizioni di ipoparatiroidismo da
distruzione ghiandolare per invasione da parte di cellule tumorali o
per accumuli intraghiandolari di ferro o rame (emocromatosi e
malattia di Wilson).
«Teriparatide» deve essere usato con cautela in giovani adulti
con epifisi aperte poiche' questi pazienti possono essere ad
aumentato rischio di osteosarcoma.
Criteri di esclusione:
1. pazienti con eta' inferiore ai 18 anni;
2. pazienti ben compensati dalla terapia con calcio e vitamina
D, che non manifestano alterazioni della funzionalita' renale e che
non hanno mai presentato sviluppo di calcolosi renale o
nefrocalcinosi;
3. pazienti con insufficienza renale grave; cautela in pazienti
con insufficienza renale di grado moderato;
4. donne incinte o che allattano;
5. pazienti attualmente in trattamento o precedentemente
trattati con radioterapia allo scheletro;
6. pazienti con neoplasie maligne a carico dello scheletro o
metastasi ossee;
7. pazienti con aumentato rischio basale di osteosarcoma come i
pazienti con malattia ossea di Paget o disturbi ereditari;
8. pazienti con innalzamenti inspiegati della fosfatasi
alcalina ossea;
9. pazienti con pseudoipoparatiroidismo.
L'uso di «Teriparatide» nei pazienti con insufficienza epatica
grave non e' consigliato in quanto non sono disponibili dati relativi
a tale categoria di pazienti.
Il farmaco non e' stato studiato in pazienti con urolitiasi in
fase attiva. Pertanto, il medicinale deve essere usato con cautela
nei pazienti con urolitiasi in fase attiva o recente perche' puo'
potenzialmente peggiorare questa condizione.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino a nuova determina dell'Agenzia italiana del farmaco.
Piano terapeutico.
La posologia utilizzabile inizialmente e che ha dimostrato di
ottenere i migliori risultati in termini di correzione dei parametri
ionici (calcemia, fosforemia, magnesiemia, calciuria), a fronte di
scarsi e ben tollerabili effetti collaterali, e' di 0.5-0.7
mcg\kg\die, in doppia somministrazione sottocutanea, collocandosi
orientativamente tra i 20 e gli 80 mcg/die, da calibrare in base alla
risposta del paziente in corso di follow-up. Tuttavia, considerando
che il dispositivo di somministrazione del teriparatide eroga una
quantita' fissa e non modificabile, di 20 mcg/pro-dose, in alcuni
casi, la dose iniziale da somministrare potrebbe essere aggiustata
lievemente in eccesso o in difetto, rispetto alla dose calcolata, per
ottenere la precisa erogazione prevista (tra una e quattro dosi).
Altre condizioni da osservare:
le modalita' previste dagli articoli 4, 5, 6 del provvedimento
datato 20 luglio 2000, citato in premessa, in relazione a:
art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione
dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a
sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da
provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n.
70 del 24 marzo 2001);
art. 5: acquisizione del consenso informato, modalita' di
prescrizione e di dispensazione del medicinale.
Parametri per il monitoraggio clinico.
Parte di provvedimento in formato grafico
In considerazione del riscontro di aumentato rischio di
osteosarcoma in studi animali, si raccomanda aderenza ai programmi di
screening raccomandati in base al sesso e all'eta' e di informare i
pazienti sulla necessita' di contattare il medico prescrittore in
caso di dolore intenso, di nuova insorgenza, in assenza di altra
causa nota, non responsivo ai comuni trattamenti antalgici,
eventualmente associato a gonfiore locale.