ALLEGATO 1
   Denominazione e ditta:
    preparazioni orali a base di DEFERIPRONE (Apotex Inc.).
   Indicazione terapeutica:
    trattamento  di  pazienti  affetti da thalassemia con documentato
sovraccarico di ferro.
   Criteri di inclusione:
    pazienti  intolleranti   alla   desferoxamina   per   tossicita',
ipersensibilita'o allergia, o che per gravi motivi non possono essere
sottoposti al trattamento con desferoxamina.
   Criteri di esclusione:
    pregressa terapia con defiriprone nel corso della quale sia stata
riscontrata grave tossicita';
    assunzione di altri farmaci sperimentali o di farmaci che possono
indurre neutropenia;
    gravidanza e allattamento;
    soggetti di sesso femminile, sessualmente attivi, che non attuano
sistemi di controllo delle nascite.
    grave epatotossicita' e nefrotossicita';
    comparsa di neutropenia nei 2 anni precedenti al trattamento, non
associata a cause note;
    eta' di norma non inferiore a 6 anni.
   Periodo  di  prescrizione  a  totale carico del Servizio sanitario
nazionale:
    fino  al  momento  in  cui  saranno   ufficialmente   disponibili
specialita'  medicinali  a base di defiriprone o di altre alternative
terapeutiche.
   Dati sul costo del trattamento:
    lire 500.000/paziente/mese.
   Altre condizioni particolari:
    quelle previste dall'art. 5 del  Provvedimento  CUF  "Istituzione
dell'elenco  dei  medicinali  erogabili  a totale carico del Servizio
sanitario nazionale ai sensi del comma 4,  art.  1,  della  legge  23
dicembre 1996,
n. 648";
    sottoscrizione del programma di follow-up prescritto.
   Registrazione e follow-up:
    la  richiesta di inclusione nel programma di somministrazione del
deferiprone e' sottoscritta dal responsabile del centro o reparto  di
riferimento con documentata esperienza nel settore;
    l'autorizzazione  e'  sottoscritta  dal direttore sanitario della
A.S.L. o dell'ospedale;
    i pazienti ammessi al trattamento sono  inseriti  preventivamente
in   apposito   registro   i   cui   dati   clinici  sono  aggiornati
trimestralmente e invitati alla Commissione unica del farmaco.
              SCHEMA DEI DATI DA INSERIRE NEL REGISTRO
Procedura           Prima del          Ogni          Ogni       Ogni
                   trattamento       10 giorni      3 mesi    12 mesi
      -                  -               -             -          -
Anamnesi                +
Esame obiettivo         +                                         +
Ferritina sierica       +                              +          +
Emocromo con conta      +                +             +          +
differenziale
HCV                     +                                         +
Transaminasi            +                              +          +
Test di gravidanza      +
Peso e altezza          +                              +          +
Eventi avversi          +                              +          +
Altre terapie           +                +             +          +