Art. 2 
 
  1. L'uso dei medicinali di cui all'art. 1 e' richiesto dai soggetti
di  cui  all'art.  3,  comma  1,  all'azienda  farmaceutica  per   il
trattamento di pazienti affetti da patologie  gravi,  malattie  rare,
tumori rari o in condizioni di malattia che li pongano in pericolo di
vita,  per  i  quali  non  siano   disponibili   valide   alternative
terapeutiche o che non possano essere inclusi in una  sperimentazione
clinica o, ai fini della continuita' terapeutica, per  pazienti  gia'
trattati con beneficio clinico  nell'ambito  di  una  sperimentazione
clinica conclusa. 
  2. I medicinali di cui all'art. 1, comma 1, lettera a), devono: 
    a) essere gia'  oggetto,  nella  medesima  specifica  indicazione
terapeutica, di studi clinici sperimentali, in corso o  conclusi,  di
fase terza o, in casi  particolari  di  condizioni  di  malattia  che
pongano il paziente in  pericolo  di  vita,  di  studi  clinici  gia'
conclusi di fase seconda; 
    b) avere dati  disponibili  sulle  sperimentazioni  di  cui  alla
lettera a) che siano sufficienti per formulare un favorevole giudizio
sull'efficacia e la tollerabilita' del medicinale richiesto; 
    c) essere provvisti di Certificazione di  produzione  secondo  le
norme di buona fabbricazione (GMP). 
  3. In caso di malattie rare o tumori rari, per i medicinali di  cui
all'art. 1  devono  essere  disponibili  studi  clinici  sperimentali
almeno di fase I, gia' conclusi e che abbiano documentato l'attivita'
e la sicurezza del medicinale, ad una determinata dose e schedula  di
somministrazione, in indicazioni anche diverse da quella per la quale
si richiede l'uso compassionevole. In tal  caso  la  possibilita'  di
ottenere  un   beneficio   clinico   dal   medicinale   deve   essere
ragionevolmente fondata  in  base  al  meccanismo  d'azione  ed  agli
effetti farmacodinamici del medicinale.