IL DIRIGENTE dell'area pre-autorizzazione Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n. 300; Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito con modificazioni dalla legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco (AIFA); Visto il decreto del Ministro della salute, di concerto con il Ministro della funzione pubblica e il Ministro dell'economia e delle finanze, 20 settembre 2004, n. 245, e successive modificazioni, recante norme sull'organizzazione e il funzionamento AIFA; Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e dell'ordinamento del personale dell'AIFA, adottato dal consiglio di amministrazione con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12; Visto il decreto del Ministro della salute del 15 gennaio 2020, con cui il dott. Nicola Magrini e' stato nominato direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco e il relativo contratto individuale di lavoro sottoscritto in data 2 marzo 2020 e con decorrenza in pari data; Vista la determina direttoriale n. 257 del 13 marzo 2020 di conferma della determina direttoriale di delega n. 1792 del 13 novembre 2018, con cui la dott.ssa Sandra Petraglia, dirigente dell'Area pre-autorizzazione, e' stata delegata dal direttore generale all'adozione dei provvedimenti di autorizzazione della spesa di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per particolari e gravi patologie, nei limiti della disponibilita' del «Fondo del 5%», di cui all'art. 48, commi 18 e 19 , lettera a) del decreto-legge n. 269/2003, convertito con modificazioni dalla legge n. 326/2003 e dei provvedimenti per l'aggiornamento dell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge n. 648/1996; Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS) dell'AIFA; Visto il decreto del Ministro della salute 20 settembre 2018 che ha ricostituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS) dell'AIFA; Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, relativo alle misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determina del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare, l'art. 1, comma 4, che dispone l'erogazione a totale carico del Servizio sanitario nazionale per i medicinali innovativi la cui commercializzazione e' autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata; Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF), del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19 settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648; Visto il provvedimento CUF del 31 gennaio 2001, concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale del 24 marzo 2001, n. 70; Vista la determina dell'AIFA del 14 novembre 2011, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 276 del 26 novembre 2011, riguardante l'inserimento, nel succitato elenco, del medicinale ATGAM (siero antilinfocitario di cavallo), per l'indicazione: «terapia dell'aplasia midollare acquisita, anche denominata anemia aplastica, dopo fallimento di trattamento con siero antilinfocitario di coniglio (Thymoglobuline)», con il limite temporale di dodici mesi; Vista la determina dell'AIFA del 20 novembre 2012, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 286 del 7 dicembre 2012, concernente la proroga di ventiquattro mesi dell'inserimento del medicinale ATGAM nel succitato elenco; Vista la determina dell'AIFA del 26 novembre 2014, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 291 del 16 dicembre 2014, concernente la proroga di 18 mesi dell'inserimento del medicinale ATGAM nel succitato elenco; Vista la determina dell'AIFA del 16 giugno 2016, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 144 del 22 giugno 2016, concernente la proroga di dodici mesi dell'inserimento del medicinale ATGAM nel succitato elenco; Vista la determina dell'AIFA del 4 agosto 2017, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 191 del 17 agosto 2017, concernente la proroga di dodici mesi dell'inserimento del medicinale ATGAM nel succitato elenco; Vista la determina dell'AIFA del 31 agosto 2018, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 212 del 12 settembre 2018, concernente la proroga di dodici mesi dell'inserimento del medicinale ATGAM nel succitato elenco; Vista la determina dell'AIFA del 16 settembre 2019, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 227 del 27 settembre 2019, concernente la proroga di dodici mesi dell'inserimento del medicinale ATGAM nel succitato elenco; Considerato che l'aplasia midollare acquisita e' una malattia rara a carico del midollo osseo, caratterizzata, se non trattata adeguatamente, da un alto tasso di mortalita'; Considerato che la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio di ATGAM e' stata presentata all'AIFA in data 30 ottobre 2014 tramite procedura decentrata; Ritenuto opportuno, in attesa degli esiti della domanda di autorizzazione alla commercializzazione di ATGAM, consentire la prescrizione di detto medicinale a totale carico del Servizio sanitario nazionale, per i pazienti affetti da aplasia midollare acquisita per i quali la terapia con siero antilinfocitario di coniglio (Thymoglobuline) sia stata inefficace, insufficientemente efficace o a priori controindicata; Tenuto conto della decisione assunta dalla CTS dell'AIFA nelle riunioni del 16, 17 e 18 settembre 2020 - Stralcio verbale n. 30; Ritenuto, pertanto, di prorogare la permanenza del medicinale ATGAM (siero antilinfocitario di cavallo) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per la terapia dell'aplasia midollare acquisita, anche denominata anemia aplastica, dopo fallimento di trattamento con siero antilinfocitario di coniglio (Thymoglobuline); Determina: Art. 1 1. L'inserimento del medicinale ATGAM (siero antilinfocitario di cavallo), di cui alla determina n. 1378 del 31 agosto 2018 citata in premessa, nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, e' prorogato fino all'autorizzazione del medicinale in Italia nel rispetto delle condizioni per esso indicate nell'allegato 1 che fa parte integrante della presente determina. 2. Ai fini della consultazione delle liste dei farmaci a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, si rimanda agli elenchi pubblicati sul sito istituzionale dell'AIFA https://www.aifa.gov.it