Allegato
Inserimento, in accordo all'art. 12, comma 5 della legge n.
189/2012, in apposita sezione (denominata Classe C (nn)) dedicata ai
farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilita' nelle more
della presentazione da parte dell'azienda interessata di un'eventuale
domanda di diversa classificazione. Le informazioni riportate
costituiscono un estratto degli Allegati alle Decisioni della
Commissione Europea relative all'autorizzazione all'immissione in
commercio dei farmaci. Si rimanda quindi alla versione integrale di
tali documenti.
Medicinale Generico / Equivalente / Biosimilare di nuova
registrazione
PROCYSBI
Codice ATC - Principio Attivo: A16AA04 - Mercaptamina
Titolare: Chiesi Orphan B.V.
GUUE 06/11/2013
Indicazioni terapeutiche
PROCYSBI e' indicato per il trattamento della cistinosi
nefropatica manifesta. La cisteamina riduce l'accumulo della cistina
in alcune cellule (ad esempio leucociti e cellule muscolari ed
epatiche) di pazienti con cistinosi nefropatica e, se il trattamento
e' iniziato precocemente, ritarda la comparsa dell'insufficienza
renale.
Modo di somministrazione
Il trattamento con PROCYSBI va iniziato sotto la guida di un
medico esperto nel trattamento della cistinosi.
Uso orale. La cisteamina bitartrato non deve essere somministrata
insieme a cibi ricchi di grassi o proteine, o con alimenti ghiacciati
come il gelato.
Dosi dimenticate
Se si dimentica di prendere una dose, essa deve essere assunta il
piu' presto possibile. Se mancano meno di quattro ore alla dose
successiva, la dose dimenticata va saltata e va ripreso il programma
di assunzione normale. Non si deve raddoppiare la dose.
Somministrazione con alimenti
I pazienti devono cercare di evitare in modo regolare pasti e
prodotti lattiero-caseari per almeno 1 ora prima e 1 ora dopo
l'assunzione di PROCYSBI. Se e' impossibile mantenere il digiuno
durante questo periodo, e' accettabile assumere solo una piccola
quantita' (~ 100 grammi) di cibo (preferibilmente carboidrati)
durante l'ora precedente e successiva all'assunzione di PROCYSBI. E'
importante assumere PROCYSBI in relazione all'assunzione di cibo in
modo regolare e riproducibile nel tempo (vedere paragrafo 5.2 del
Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto).
In pazienti pediatrici che potrebbero correre il rischio di
aspirazione, di eta' pari o inferiore a 6 anni circa, le capsule
rigide vanno aperte ed il contenuto disperso nel cibo o nei liquidi
di seguito elencati.
Dispersione nel cibo
Le capsule della dose mattutina o serale vanno aperte e il
contenuto disperso in circa 100 mg di composta di mele o gelatina di
frutti di bosco. Agitare lievemente il farmaco nell'alimento morbido,
creando una miscela di granuli di cisteamina e cibo. Deve essere
ingerita tutta la miscela. Dopo l'assunzione sono consentiti 250 mL
di un liquido acido accettabile come un succo di frutta (ad es.,
succo d'arancia o qualsiasi altro succo di frutta acido). La miscela
deve essere ingerita entro 2 ore dalla preparazione e deve essere
mantenuta in frigorifero dal momento della preparazione a quello
della somministrazione.
Somministrazione attraverso sonde per nutrizione
Le capsule della dose mattutina o serale vanno aperte e il
contenuto disperso in circa 100 grammi di composta di mele o gelatina
di frutti di bosco. Agitare lievemente il farmaco nell'alimento
morbido, creando una miscela di granuli di cisteamina e cibo morbido.
La miscela deve quindi essere somministrata attraverso una sonda per
gastrostomia, una sonda nasogastrica o una sonda per gastrostomia-
digiunostomia. La miscela deve essere somministrata entro 2 ore dalla
preparazione e puo' essere mantenuta in frigorifero dal momento della
preparazione a quello della somministrazione.
Dispersione in succo di arancia o in qualsiasi succo di frutta
acido
Le capsule della dose mattutina o serale vanno aperte e il
contenuto disperso in una quantita' compresa tra 100 e 150 ml di
succo di frutta acido. Le opzioni di somministrazione sono fornite
nel seguito:
Opzione 1 / Siringa: Miscelare delicatamente per 5 minuti, quindi
aspirare la miscela di granuli di cisteamina e succo di frutta acido
in una siringa per somministrazione.
Opzione 2 / Tazza: Miscelare delicatamente per 5 minuti in una
tazza o agitare delicatamente per 5 minuti in una tazza con coperchio
(ad es., una tazza con beccuccio). Bere la miscela di granuli di
cisteamina e succo di frutta acido.
La miscela deve essere somministrata (bevuta) entro 30 minuti
dalla preparazione e deve essere mantenuta in frigorifero dal momento
della preparazione a quello della somministrazione.
Confezioni autorizzate:
EU/1/13/861/001 AIC: 043041019 /E - 25 mg - capsula rigida
gastroresistente - uso orale - flacone (hdpe) - 60 capsule;
EU/1/13/861/002 AIC: 043041021 /E - 75 mg - capsula rigida
gastroresistente - uso orale - flacone (hdpe) - 250 capsule.
Altre condizioni e requisiti dell'autorizzazione all'immissione
in commercio
Rapporti periodici di aggiornamento sulla sicurezza (PSUR)
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve
fornire gli PSUR per questo medicinale conformemente ai requisiti
definiti nell'elenco delle date di riferimento per l'Unione europea
(elenco EURD) di cui all'art. 107-quater, par. 7 della direttiva
2001/83/CE e pubblicato sul sito web dei medicinali europei.
Condizioni o limitazioni per quanto riguarda l'uso sicuro ed
efficace del medicinale
Piano di gestione del rischio (RMP)
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve
effettuare le attivita' e gli interventi di farmacovigilanza
richiesti e dettagliati nel RMP concordato e presentato nel modulo
1.8.2 dell'autorizzazione all'immissione in commercio e qualsiasi
successivo aggiornamento concordato del RMP.
Il RMP aggiornato deve essere presentato:
su richiesta dell'Agenzia europea per i medicinali;
ogni volta che il sistema di gestione del rischio e'
modificato, in particolare a seguito del ricevimento di nuove
informazioni che possono portare a un cambiamento significativo del
profilo beneficio/rischio o al risultato del raggiungimento di un
importante obiettivo (di farmacovigilanza o di minimizzazione del
rischio).
Quando le date per la presentazione di un rapporto periodico di
aggiornamento sulla sicurezza (PSUR) e l'aggiornamento del RMP
coincidono, essi possono essere presentati allo stesso tempo.
Misure aggiuntive di minimizzazione del rischio
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve
fornire prima del lancio il materiale formativo rivolto a tutti i
medici potenziali prescrittori di PROCYSBI.
Il materiale formativo ha lo scopo di rafforzare la
consapevolezza degli importanti rischi potenziali e identificati
cosi' come della scelta appropriata dei pazienti, della necessita' di
titolazione della dose e del monitoraggio dei pazienti.
Il materiale formativo per i medici deve contenere una lista di
controllo per la sicurezza, il riassunto delle caratteristiche del
prodotto e il foglio illustrativo.
La lista di controllo per la sicurezza deve evidenziare quanto
segue:
Il rischio di teratogenicita' e i consigli pertinenti alla
minimizzazione dei rischi:
Le donne in eta' fertile devono essere informate in merito al
rischio di teratogenicita';
Prima di iniziare il trattamento nelle donne in eta' fertile
deve essere confermata l'assenza di gravidanza;
Le donne in eta' fertile devono essere informate
sull'importanza di utilizzare adeguate misure contraccettive nel
corso del trattamento;
Le donne in eta' fertile devono essere informate
sull'importanza di avvisare il medico curante in caso di gravidanza
durante il trattamento.
Il rischio di colonopatia fibrosante e i consigli pertinenti alla
minimizzazione dei rischi:
I pazienti devono essere informati in merito al rischio
potenziale di colonopatia fibrosante;
I pazienti devono essere informati in merito ai segni e sintomi
di colonopatia fibrosante e all'importanza di avvisare il medico
curante in presenza di tali eventi.
Indicazioni sull'appropriata selezione del paziente e sulla
titolazione della dose.
La necessita' di monitorare i livelli leucocitari di cisteina,
l'emocromo e la funzionalita' epatica.
La necessita' di tenere sotto controllo regolarmente la cute e di
considerare un esame radiografico delle ossa, se necessario.
La necessita' di informare i pazienti in merito a:
Il metodo di somministrazione e la tempistica di assunzione del
medicinale
La necessita' di contattare il medico curante se si dovessero
verificare gli eventi che seguono:
Problemi o cambiamenti della cute
Variazioni delle abitudini intestinali
Letargia, sonnolenza, depressione, crisi convulsive
Qualsiasi sospetto di possibile gravidanza
Prima della distribuzione del materiale educazionale sul suo
territorio, il titolare dell'autorizzazione all'immissione in
commercio deve concordarne il contenuto e il formato, assieme a un
piano di comunicazione, con l'autorita' nazionale competente.
Regime di dispensazione: Medicinale soggetto a prescrizione
medica limitativa vendibile al pubblico su prescrizione di centri
ospedalieri o di specialisti - pediatra - nefrologo - (RRL).