Allegato 1 
 
    Denominazione: EDARAVONE. 
    Indicazione terapeutica: trattamento  di  pazienti  con  diagnosi
definita o probabile di sclerosi laterale amiotrofica. 
    Criteri di inclusione: 
      diagnosi di sclerosi laterale amiotrofica definita o  probabile
secondo i criteri rivisti di El Escorial; 
      eta' ≥ diciotto anni; 
      punteggio ≥ 2 in ogni item della scala  ALS  Functional  Rating
Scale-Revised (ALSFRS-R); 
      funzionalita'  respiratoria  caratterizzata  da  un  valore  di
Capacita' vitale forzata (CVF) ≥ 80% del teorico; 
      riduzione di 1-4 punti  nel  punteggio  ALS  Functional  Rating
Scale-Revised  nelle  dodici  settimane  precedenti  all'inizio   del
trattamento. 
    Criteri di esclusione: 
      concomitanza con altre significative patologie  neurologiche  o
neurodegenerative; 
      patologie significative ad organi e apparati; 
      clearance della creatinina ≤ 50 ml/min; 
      donne in stato di gravidanza; 
      pazienti non in grado di  comprendere  o  fornire  un  consenso
informato al trattamento. 
    Periodo di prescrizione a totale carico  del  Servizio  sanitario
nazionale: dodici mesi, al termine  dei  quali  sara'  rivalutata  la
permanenza di edaravone nell'elenco dei medicinali erogabili a totale
carico del Servizio sanitario nazionale,  ai  sensi  della  legge  23
dicembre 1996, n. 648. 
    Piano terapeutico: il piano terapeutico prevede un ciclo iniziale
(ciclo 1) di somministrazione endovenosa di edaravone 60  mg/die  per
quattordici giorni consecutivi, presso struttura ospedaliera, seguiti
da quattordici giorni di pausa. Al ciclo 2 e per i cicli  successivi,
edaravone 60 mg/die e' somministrato per  via  endovenosa  per  dieci
giorni in un periodo di due settimane (per esempio,  dal  lunedi'  al
venerdi' di due settimane  consecutive),  seguito  da  ulteriori  due
settimane di sospensione. 
    La somministrazione dei cicli  successivi  al  primo  puo'  anche
essere  effettuata  presso  il  domicilio  del  paziente   sotto   la
supervisione e la responsabilita' dello specialista  e/o  del  medico
curante, purche' non siano emersi problemi di sicurezza. 
    Altre  condizioni  da  osservare:  le  modalita'  previste  dagli
articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio  2000  citato  in
premessa,  in  relazione  a:  art.  4:  istituzione   del   registro,
rilevamento e  trasmissione  dei  dati  di  monitoraggio  clinico  ed
informazioni  riguardo  a  sospensioni  del   trattamento   (mediante
apposita scheda come da provvedimento  31  gennaio  2001,  pubblicato
nella  Gazzetta  Ufficiale  n.  70  del  24  marzo  2001);  art.   5:
acquisizione del consenso informato, modalita' di prescrizione  e  di
dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione  dei
dati di spesa. 
 
                    Dati da inserire nel registro 
 
    Monitorare nel corso del trattamento  con  edaravone  i  seguenti
parametri clinici: 
      misurazione del punteggio ALSFRS-R al basale e  ogni  3  cicli,
con relativa variazione rispetto al basale; 
      misurazione della CVF al basale ed ogni 3 cicli,  con  relativa
variazione rispetto al basale; 
      punteggio ALSAQ-5 al basale ed ogni 3 cicli.