Allegato
Inserimento, in accordo all'art. 12, comma 5, della legge n.
189/2012, in apposita sezione (denominata classe C(nn)) dedicata ai
farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilita' nelle more
della presentazione da parte dell'azienda interessata di un'eventuale
domanda di diversa classificazione. Le informazioni riportate
costituiscono un estratto degli allegati alle decisioni della
Commissione europea relative all'autorizzazione all'immissione in
commercio dei farmaci. Si rimanda quindi alla versione integrale di
tali documenti.
Farmaco di nuova registrazione
Nuove confezioni
VYNDAQEL
Codice ATC - principio attivo: N07XX08 tafamidis
Titolare: Pfizer Europe MA EEIG
Cod. procedura EMEA/H/C/002294/X/0049/G
GUUE 27 marzo 2020
-
Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Cio'
permettera' la rapida identificazione di nuove informazioni sulla
sicurezza. Agli operatori sanitari e' richiesto di segnalare
qualsiasi reazione avversa sospetta. Vedere paragrafo 4.8 per
informazioni sulle modalita' di segnalazione delle reazioni avverse.
Indicazioni terapeutiche
«Vyndaqel» e' indicato per il trattamento dell'amiloidosi da
transtiretina wild type o ereditaria nei pazienti adulti affetti da
cardiomiopatia (ATTR-CM).
Modo di somministrazione
Il trattamento deve essere istituito sotto il controllo di un
medico esperto nel trattamento di pazienti affetti da amiloidosi o
cardiomiopatia.
In presenza di sospetti relativamente a pazienti con una
specifica storia clinica o segni di insufficienza cardiaca o di
cardiomiopatia, la diagnosi eziologica deve essere effettuata da un
medico esperto nel trattamento di amiloidosi o cardiomiopatia
affinche' confermi la diagnosi di ATTR-CM ed escluda l'amiloidosi AL
prima di iniziare la terapia con tafamidis, avvalendosi di strumenti
di valutazione appropriati quali: scintigrafia ossea ed esame di
sangue/urine e/o valutazione istologica mediante biopsia; test
genetico per la ricerca di mutazioni del gene della TTR per
caratterizzare le forme come wild type oppure ereditarie.
Via orale.
Le capsule molli devono essere deglutite intere, senza masticarle
ne' romperle. «Vyndaqel» puo' essere assunto con o senza cibo.
Confezioni autorizzate:
EU/1/11/717/003 - A.I.C. n. 041663030/E in base 32: 17RGKQ - 61
mg - capsula molle - orale - blister (PVC/PA/ALU/PVC-ALU/PET/CARTA) -
30 × 1 capsule (dose singola);
EU/1/11/717/004 A.I.C. n. 041663042/E in base 32: 17RGL2 - 61
mg - capsula molle - orale - blister (PVC/PA/ALU/PVC-ALU/PET/CARTA) -
90 (3 × 30 × 1) capsule (dose singola) (confezione multipla).
Altre condizioni e requisiti dell'autorizzazione all'immissione in
commercio
Rapporti periodici di aggiornamento sulla sicurezza (PSUR)
I requisiti per la presentazione degli PSUR per questo medicinale
sono definiti nell'elenco delle date di riferimento per l'Unione
europea (elenco EURD) di cui all'art. 107-quater, paragrafo 7, della
direttiva n. 2001/83/CE e successive modifiche, pubblicato sul sito
web dell'Agenzia europea dei medicinali.
Condizioni o limitazioni per quanto riguarda l'uso sicuro ed efficace
del medicinale
Piano di gestione del rischio (RMP)
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve
effettuare le attivita' e le azioni di farmacovigilanza richieste e
dettagliate nel RMP approvato e presentato nel modulo 1.8.2
dell'autorizzazione all'immissione in commercio e in ogni successivo
aggiornamento approvato del RMP.
Il RMP aggiornato deve essere presentato:
su richiesta dell'Agenzia europea dei medicinali;
ogni volta che il sistema di gestione del rischio e'
modificato, in particolare a seguito del ricevimento di nuove
informazioni che possono portare a un cambiamento significativo del
profilo beneficio/rischio o a seguito del raggiungimento di un
importante obiettivo (di farmacovigilanza o di minimizzazione del
rischio).
Misure aggiuntive di minimizzazione del rischio
Prima del lancio di «Vyndaqel» (tafamidis) in ciascuno Stato
membro, il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio
deve concordare con l'autorita' nazionale competente il contenuto e
il formato della guida per gli operatori sanitari, compresi i mezzi
di comunicazione, le modalita' di distribuzione e qualsiasi altro
aspetto del programma.
La guida per gli operatori sanitari ha lo scopo di aumentare la
consapevolezza dei prescrittori riguardo:
informare i pazienti sulle precauzioni piu' idonee da assumere
durante l'impiego di tafamidis, in particolare evitare eventuali
gravidanze e utilizzare un efficace metodo contraccettivo;
consigliare alle pazienti di informare immediatamente il
proprio medico in caso di esposizione a tafamidis durante (o entro un
mese prima) della gravidanza per la segnalazione e la valutazione
medica;
partecipare al programma Tafamidis enhanced surveillance for
pregnancy outcomes (TESPO) in caso di esposizione a tafamidis durante
la gravidanza per raccogliere ulteriori dati su esito della
gravidanza, nascita, salute dei neonati/bambini e follow-up di dodici
mesi con traguardi raggiunti; saranno forniti dettagli su come
segnalare le gravidanze per le donne in trattamento con «Vyndaqel»
(tafamidis). Consigliare ai pazienti di contattare il proprio medico
in caso di eventi avversi durante l'assunzione di tafamidis,
ricordando ai medici e ai farmacisti l'obbligo di segnalare sospette
reazioni avverse correlate a «Vyndaqel» (tafamidis);
i criteri clinici per la diagnosi di ATTR-CM prima di
prescrivere tafamidis, per evitare la somministrazione a pazienti non
eligibili;
incoraggiare i pazienti a partecipare al Transthyretin
associated amyloidosis outcome survey (THAOS). Saranno forniti
dettagli su come arruolare i pazienti in questo registro
internazionale di patologia attraverso i centri partecipanti (sara'
fornito un elenco dei centri partecipanti nell'Unione europea).
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio
garantisce che in ogni Stato membro in cui e' commercializzato
tafamidis, tutti gli operatori sanitari che sono tenuti a prescrivere
tafamidis abbiano accesso/siano forniti del seguente materiale
educazionale:
La guida per gli operatori sanitari con un elenco dei centri
partecipanti dell'Unione europea perallo studio THAOS (Transthyretin
associated amyloidosis outcome survey).
Obbligo specifico di completare le attivita' post-autorizzative per
l'autorizzazione all'immissione in commercio rilasciata in
circostanze eccezionali.
La presente autorizzazione all'immissione in commercio e'
rilasciata in circostanze eccezionali; pertanto ai sensi dell'art.
14, paragrafo 8, del regolamento n. 726/2004/CE e successive
modifiche, il titolare dell'autorizzazione all'immissione in
commercio deve completare, entro la tempistica stabilita, le seguenti
attivita':
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| Descrizione | Tempistica |
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| Nell'ambito del sotto-studio del | |
| registro THAOS, programmato per | |
| essere condotto in seguito | |
| all'autorizzazione all'immissione | |
| in commercio, il titolare | |
| dell'autorizzazione all'immissione | |
| in commercio valutera' gli effetti di | Rivalutazione |
| «Vyndaqel» sulla progressione della | annuale |
| malattia in pazienti con mutazione | |
| non V30M e la sicurezza a lungo termine | |
| del medicinale come previsto | |
| in un protocollo concordato con il CHMP; | |
| inoltre, produrra' aggiornamenti annuali | |
| sulla base dei dati raccolti per | |
| la rivalutazione annuale. | |
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Regime di fornitura: medicinale soggetto a prescrizione medica
limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri
ospedalieri o di specialisti - internista, cardiologo (RRL).