Allegato
Inserimento, in accordo all'art. 12, comma 5 della legge n.
189/2012, in apposita sezione (denominata classe «C(nn)») dedicata ai
farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilita' nelle more
della presentazione da parte dell'azienda interessata di un'eventuale
domanda di diversa classificazione. Le informazioni riportate
costituiscono un estratto degli Allegati alle decisioni della
Commissione europea relative all'autorizzazione all'immissione in
commercio dei farmaci. Si rimanda quindi alla versione integrale di
tali documenti.
Farmaco di nuova registrazione.
EVRYSDI;
codice ATC - principio attivo: M09AX10 Risdiplam;
titolare: «Roche Registration GmbH»;
codice procedura: EMEA/H/C/005145/0000;
GUUE: 30 aprile 2021.
- Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Cio'
permettera' la rapida identificazione di nuove informazioni sulla
sicurezza. Agli operatori sanitari e' richiesto di segnalare
qualsiasi reazione avversa sospetta. Vedere paragrafo 4.8 per
informazioni sulle modalita' di segnalazione delle reazioni avverse.
Indicazioni terapeutiche.
«Evrysdi» e' indicato per il trattamento dell'atrofia muscolare
spinale (SMA) 5q in pazienti a partire da due mesi di eta', con una
diagnosi clinica di SMA di tipo 1, tipo 2 o tipo 3 o aventi da una a
quattro copie di SMN2.
Modo di somministrazione.
Il trattamento con «Evrysdi» deve essere avviato da un medico con
esperienza nella gestione della SMA.
Uso orale. Prima di essere dispensato, «Evrysdi» deve essere
ricostituito da un operatore sanitario.
Quest'ultimo dovra' illustrare al paziente o al caregiver le
modalita' di preparazione della dose giornaliera prescritta prima
dell'assunzione della prima dose.
«Evrysdi» e' assunto per via orale una volta al giorno, dopo un
pasto, all'incirca alla stessa ora ogni giorno, utilizzando la
siringa orale riutilizzabile in dotazione. Nei neonati allattati al
seno, «Evrysdi» deve essere somministrato dopo l'allattamento.
«Evrysdi» non deve essere miscelato con latte o latte artificiale.
«Evrysdi» deve essere assunto immediatamente dopo essere stato
prelevato con la siringa orale. Qualora non venisse assunto entro
cinque minuti, la dose nella siringa orale deve essere eliminata e ne
dovra' essere preparata una nuova. Nel caso in cui «Evrysdi» si
rovesci o entri in contatto con la cute, la zona interessata deve
essere pulita con acqua e sapone.
Il paziente deve bere acqua dopo l'assunzione di «Evrysdi», per
assicurarsi che il medicinale sia stato completamente ingerito. Nel
caso in cui il paziente non sia in grado di deglutire e abbia un
sondino nasogastrico o gastrostomico in situ, «Evrysdi» puo' essere
somministrato attraverso il sondino. Quest'ultimo deve essere
risciacquato con acqua dopo la somministrazione del medicinale.
Selezione della siringa orale per la dose giornaliera prescritta:
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| Dimensione della | Volume della | Gradazione della |
| siringa | dose | siringa |
+=======================+===============+=======================+
| 6 ml | 1 ml-6ml | 0,1 ml |
+-----------------------+---------------+-----------------------+
| 12 ml | 6,2 ml-6,6 ml | 0,2 ml |
+-----------------------+---------------+-----------------------+
Per il calcolo del volume della dose, e' necessario considerare
le gradazioni della siringa. Il volume del dosaggio deve essere
arrotondato per eccesso alla tacca piu' vicina segnata sulla siringa
orale in uso.
Confezioni autorizzate:
EU/1/21/1531/001 - A.I.C. n.: 049370012/E in base 32: 1H2NWW
0.75 mg/ml - polvere per soluzione orale - uso gastroenterico,
uso orale ż flacone (vetro) ż 1 flacone + 1 adattatore a pressione
per flacone + 2 siringhe da 6 ml + 2 siringhe da 12 ml.
Altre condizioni e requisiti dell'autorizzazione all'immissione in
commercio.
Rapporti periodici di aggiornamento sulla sicurezza (PSUR).
I requisiti per la presentazione degli PSUR per questo medicinale
sono definiti nell'elenco delle date di riferimento per l'Unione
europea (elenco EURD) di cui all'art. 107-quater, paragrafo 7, della
direttiva 2001/83/CE e successive modifiche, pubblicato sul sito web
dell'Agenzia europea dei medicinali.
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve
presentare il primo PSUR per questo medicinale entro sei mesi
successivi all'autorizzazione.
Condizioni o limitazioni per quanto riguarda l'uso sicuro ed efficace
del medicinale.
Piano di gestione del rischio (RMP).
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve
effettuare le attivita' e le azioni di farmacovigilanza richieste e
dettagliate nel RMP approvato e presentato nel modulo 1.8.2
dell'autorizzazione all'immissione in commercio e in ogni successivo
aggiornamento approvato del RMP.
Il RMP aggiornato deve essere presentato:
su richiesta dell'Agenzia europea dei medicinali;
ogni volta che il sistema di gestione del rischio e'
modificato, in particolare a seguito del ricevimento di nuove
informazioni che possono portare a un cambiamento significativo del
profilo beneficio/rischio o a seguito del raggiungimento di un
importante obiettivo (di farmacovigilanza o di minimizzazione del
rischio).
Obbligo di condurre attivita' post-autorizzative.
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve
completare, entro la tempistica stabilita, la seguente attivita':
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| Descrizione | Tempistica |
+=====================================+=======================+
| Studio di efficacia | |
|post-autorizzativo (PAES): studio | |
|prospettico osservazionale a lungo | |
|termine per valutare ulteriormente la| |
|progressione della malattia nei | |
|pazienti SMA (sia pre-sintomatici che| |
|sintomatici) che presentano da 1 a 4 | |
|copie di SMN2 trattati con risdiplam,| |
|in confronto ai dati di storia | |
|naturale nei pazienti non trattati. | 2030 |
+-------------------------------------+-----------------------+
Regime di fornitura: medicinale soggetto a prescrizione medica
limitativa, da rinnovare volta per volta, vendibile al pubblico su
prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti - Centri
autorizzati alla diagnosi e al trattamento dei pazienti affetti da
atrofia muscolare spinale (SMA) individuati dalle regioni (RNRL).