Allegato 1 
 
    Denominazione: PONATINIB. 
    Indicazione  terapeutica:  per  il  trattamento   di   I   linea,
comprendente induzione e consolidamento in associazione o  meno  alla
chemioterapia  intensiva  (basata  su  dosi   elevate   di   citosina
arabinoside e di metotrexato) dei pazienti adulti affetti da leucemia
linfoblastica acuta con cromosoma Philadelphia positivo ed eleggibili
al  trapianto  allogenico  di  cellule  staminali  come  terapia   di
consolidamento post-remissionale e dei  pazienti  non  eleggibili  al
trapianto allogenico di  cellule  staminali  ma  che  presentano  una
performance status o comorbidita' che li rendono idonei alla  terapia
con ponatinib. 
    Criteri di inclusione: 
      pazienti adulti affetti da  leucemia  linfoblastica  acuta  con
cromosoma Philadelphia positivo ed eleggibili al trapianto allogenico
di cellule staminali; 
      pazienti adulti affetti da  leucemia  linfoblastica  acuta  con
cromosoma  Philadelphia  positivo   non   eleggibili   al   trapianto
allogenico di cellule staminali ma  che  presentano  una  performance
status  o  comorbidita'  che  li  rendono  idonei  alla  terapia  con
ponatinib. 
    Criteri di esclusione: 
      patologie cardiache scompensate; 
      arteriopatia ostruttiva periferica. 
    Periodo di prescrizione a totale carico  del  Servizio  sanitario
nazionale: fino a nuova determina dell'Agenzia italiana del farmaco. 
    Piano terapeutico: 
      «Ponatinib» 45 mg/die da ridurre a 30 mg/die al  momento  della
risposta molecolare profonda, fino al trapianto di cellule  staminali
emopoietiche (circa otto mesi) o dodici mesi o a perdita di  risposta
nei pazienti non eleggibili al trapianto. 
    Altre  condizioni  da  osservare:  le  modalita'  previste  dagli
articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio  2000  citato  in
premessa,  in  relazione  a:  art.  4:  istituzione   del   registro,
rilevamento e  trasmissione  dei  dati  di  monitoraggio  clinico  ed
informazioni  riguardo  a  sospensioni  del   trattamento   (mediante
apposita scheda come da provvedimento  31  gennaio  2001,  pubblicato
nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana n. 70 del 24 marzo
2001); art. 5: acquisizione  del  consenso  informato,  modalita'  di
prescrizione e di dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e
trasmissione dei dati di spesa. 
    Parametri per il monitoraggio clinico: 
      criteri  ematologici  e  analisi  quantitativa  del  trascritto
BCR-ABl1 nel midollo.