Allegato
Inserimento, in accordo all'art. 12, comma 5 della legge n.
189/2012, in apposita sezione (denominata Classe C (nn)) dedicata ai
farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilita' nelle more
della presentazione da parte dell'azienda interessata di una domanda
di diversa classificazione. Le informazioni riportate costituiscono
un estratto degli Allegati alle decisioni della Commissione europea
relative all'autorizzazione all'immissione in commercio dei farmaci.
Si rimanda quindi alla versione integrale di tali documenti.
Farmaco di nuova registrazione
TRYNGOLZA
Codice ATC - Principio attivo: C10AX olezarsen
Titolare: Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)
Cod. procedura EMEA/H/C/006477/0000
GUUE 23 ottobre 2025
Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Cio'
permettera' la rapida identificazione di nuove informazioni sulla
sicurezza. Agli operatori sanitari e' richiesto di segnalare
qualsiasi reazione avversa sospetta. Vedere paragrafo 4.8 per
informazioni sulle modalita' di segnalazione delle reazioni avverse.
Indicazioni terapeutiche
Tryngolza e' indicato in aggiunta alla dieta in pazienti adulti
per il trattamento della sindrome da chilomicronemia familiare
(familial chylomicronemia syndrome, FCS) confermata geneticamente.
Modo di somministrazione
Questo medicinale e' destinato esclusivamente all'uso
sottocutaneo. Non deve essere somministrato per via intramuscolare.
Ciascuna penna preriempita e' esclusivamente monouso.
I pazienti e/o i caregiver devono ricevere istruzioni sulla
somministrazione di questo medicinale, in accordo con le esaustive
istruzioni per l'uso fornite al termine del foglio illustrativo.
Questo medicinale deve essere somministrato nell'addome o nella
parte anteriore della coscia. Come sede di iniezione puo' essere
utilizzata anche la parte posteriore del braccio, se l'iniezione e'
eseguita da un operatore sanitario o caregiver. Non deve essere
iniettato in zone cutanee che presentano lividura, indolenzimento,
arrossamento o indurimento, nelle cicatrici o nella cute danneggiata;
l'area intorno all'ombelico deve essere evitata.
E' possibile che alcuni pazienti non rispondano al trattamento
dopo 6 mesi; in tale caso, il medico prescrittore deve considerare
l'interruzione di olezarsen su base individuale.
Per le istruzioni sulla manipolazione del medicinale prima della
somministrazione, vedere paragrafo 6.6.
Confezioni autorizzate:
EU/1/25/1969/001 A.I.C.: 052569011 /E in base 32: 1L48XM
80 mg - soluzione iniettabile - uso sottocutaneo - siringa
preriempita (vetro) in penna preriempita 0,8 ml (100 mg/ml) - 1 penna
preriempita
Altre condizioni e requisiti dell'autorizzazione all'immissione in
commercio
Rapporti periodici di aggiornamento sulla sicurezza (PSUR)
I requisiti per la presentazione dei PSUR per questo medicinale
sono definiti nell'elenco delle date di riferimento per l'Unione
europea (elenco EURD) di cui all'art. 107 quater, paragrafo 7, della
direttiva 2001/83/CE e successive modifiche, pubblicato sul sito web
dell'Agenzia europea dei medicinali.
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve
presentare il primo PSUR per questo medicinale entro i 6 mesi
successivi all'autorizzazione.
Condizioni o limitazioni per quanto riguarda l'uso sicuro ed efficace
del medicinale
Piano di gestione del rischio (RMP)
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve
effettuare le attivita' e le azioni di farmacovigilanza richieste e
dettagliate nel RMP approvato e presentato nel modulo 1.8.2
dell'autorizzazione all'immissione in commercio e in ogni successivo
aggiornamento approvato del RMP.
Il RMP aggiornato deve essere presentato:
- su richiesta dell'Agenzia europea dei medicinali;
- ogni volta che il sistema di gestione del rischio e'
modificato, in particolare a seguito del ricevimento di nuove
informazioni che possono portare a un cambiamento significativo del
profilo beneficio/rischio o a seguito del raggiungimento di un
importante obiettivo (di farmacovigilanza o di minimizzazione del
rischio).
Regime di fornitura: medicinale soggetto a prescrizione medica
limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri
ospedalieri identificati dalle regioni o di specialisti - internista,
endocrinologo (RRL).