IL DIRETTORE GENERALE
Vista la determinazione del 29 maggio 2007, pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale n. 129 del 6 giugno 2007, che ha integrato
l'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio
sanitario nazionale, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge
21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n.
648, mediante l'aggiunta di una specifica sezione concernente i
medicinali che possono essere utilizzati per una o piu' indicazioni
terapeutiche diverse da quelle autorizzate, inserendo la lista
costituente l'allegato 2, relativa ai farmaci con uso consolidato
sulla base dei dati della letteratura scientifica nel trattamento dei
tumori pediatrici;
Vista la determinazione 20 gennaio 2010, pubblicata nella Gazzetta
Ufficiale n. 22 del 28 gennaio 2010, che ha istituito una nuova lista
costituente l'allegato P1, che ne costituisce parte integrante,
relativa ai farmaci con uso consolidato sulla base dei dati della
letteratura scientifica, nel trattamento di patologie cardiache
pediatriche;
Vista la determinazione 18 gennaio 2011, pubblicata nella Gazzetta
Ufficiale n. 20 del 26 gennaio 2011, che ha istituito una nuova lista
costituente l'allegato P2, che ne costituisce parte integrante,
relativa ai farmaci con uso consolidato, sulla base dei dati della
letteratura scientifica, nel trattamento di patologie infettive
pediatriche;
Vista la determinazione 27 luglio 2012, pubblicata nel supplemento
ordinario n. 176 alla Gazzetta Ufficiale n. 199 del 27 agosto 2012,
che ha istituito delle nuove e liste costituenti gli allegati P3-P9,
che ne costituiscono parte integrante, relative ai farmaci con uso
consolidato, sulla base dei dati della letteratura scientifica;
Tenuto conto del parere espresso dalla Commissione consultiva
tecnico-scientifica (CTS) dell'AIFA nella riunione del 4-7 aprile
2016 - stralcio verbale n. 8;
Determina:
Art. 1
Nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio
sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648,
nella specifica sezione relativa ai medicinali che possono essere
impiegati in ambito pediatrico, per una o piu' indicazioni diverse da
quelle autorizzate, nella lista costituente l'allegato P4, relativa
all'uso consolidato, sulla base dei dati della letteratura
scientifica, di farmaci per il trattamento di patologie
gastrointestinali, viene inserito il principio attivo adalibumab,
nella colonna «uso off-label che si vuole autorizzare» vengono
incluse l'indicazione terapeutica e la posologia di seguito
riportate:
Indicazione terapeutica:
trattamento della colite ulcerosa in fase attiva di grado
moderato-severo (punteggio Mayo da 6 a 12 con punteggio endoscopico
secondario da 2 a 3, confermata mediante endoscopia con biopsia), in
bambini dai 6 anni che
non hanno risposto in modo adeguato alla terapia convenzionale con
corticosteroidi e,
non hanno risposto in modo adeguato alla terapia convenzionale con
6-MP o AZA e,
non hanno risposto in modo adeguato ad un ciclo di terapia con
infliximab entro le prime 8 settimane di trattamento o,
risultino intolleranti o qualora esista una controindicazione
medica a tali terapie.
Posologia:
pazienti pediatrici < 40 kg: 40 mg alla settimana 0 seguita da 20
mg alla settimana 2. Nel caso sia necessaria una risposta piu' rapida
alla terapia puo' essere usato un regime di 80 mg alla settimana 0, e
40 mg alla settimana 2, con la consapevolezza che il rischio di
eventi avversi puo' essere piu' elevato con l'uso della dose di
induzione piu' alta. Dopo il trattamento di induzione, la dose
raccomandata e' di 20 mg a settimane alterne attraverso una iniezione
sottocutanea;
pazienti pediatrici ≥ 40 kg: 80 mg alla settimana 0 seguita da 40
mg alla settimana 2. 5. Nel caso sia necessaria una risposta piu'
rapida alla terapia puo' essere usato un regime di 160 mg alla
settimana 0 (la dose puo' essere somministrata come quattro iniezioni
in un giorno o come due iniezioni al giorno per due giorni
consecutivi), e 80 mg alla settimana 2, con la consapevolezza che il
rischio di eventi avversi puo' essere piu' elevato con l'uso della
dose di induzione piu' alta. Dopo il trattamento di induzione, la
dose raccomandata e' di 40 mg a settimane alterne attraverso una
iniezione sottocutanea.
La terapia continuata deve essere attentamente considerata in
soggetti che non rispondono alla settimana 12.