IL DIRIGENTE
dell'area Pre-autorizzazione
Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
convertito con modificazioni dalla legge 24 novembre 2003, n. 326,
che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco (AIFA);
Visto il decreto del Ministro della salute, di concerto con il
Ministro della funzione pubblica e il Ministro dell'economia e delle
finanze, 20 settembre 2004, n. 245, e successive modificazioni,
recante norme sull'organizzazione e il funzionamento AIFA;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale dell'AIFA, adottato dal consiglio di
amministrazione con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12;
Visto il decreto del Ministro della salute del 27 settembre 2018,
registrato ai sensi dell'art. 5, comma 2, del decreto legislativo 30
giugno 2011 n. 123, dall'Ufficio centrale del bilancio presso il
Ministero della salute in data 4 ottobre 2018, al n. 1011, con cui il
dott. Luca Li Bassi e' stato nominato direttore generale dell'AIFA e
il relativo contratto individuale di lavoro con decorrenza 17 ottobre
2018, data di effettiva assunzione delle funzioni;
Vista la determinazione direttoriale n. 1792 del 13 novembre 2018,
con cui la dott.ssa Sandra Petraglia, dirigente dell'area
Pre-autorizzazione, e' stata delegata dal direttore generale
all'adozione dei provvedimenti di autorizzazione della spesa di
farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano una
speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per
particolari e gravi patologie, nei limiti della disponibilita' del
«Fondo del 5%», di cui all'art. 48, commi 18 e 19 , lettera a) del
decreto-legge n. 269/2003, convertito con modificazioni dalla legge
n. 326/2003 e dei provvedimenti per l'aggiornamento dell'elenco dei
medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario
nazionale, ai sensi della legge n. 648/1996;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS)
dell'AIFA;
Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con
modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, relativo alle
misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la
determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare,
l'art. 1, comma 4, che dispone l'erogazione a totale carico del
Servizio sanitario nazionale per i medicinali innovativi la cui
commercializzazione e' autorizzata in altri Stati ma non sul
territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma
sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare
per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF),
del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19
settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del
4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi
della legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Visto il provvedimento CUF del 31 gennaio 2001, concernente il
monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel succitato elenco,
pubblicato nella Gazzetta Ufficiale del 24 marzo 2001, n. 70;
Vista la determina dell'AIFA del 14 novembre 2011, pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale n. 276 del 26 novembre 2011, riguardante
l'inserimento, nel succitato elenco, del medicinale «Atgam» (siero
antilinfocitario di cavallo), per l'indicazione: «terapia
dell'aplasia midollare acquisita, anche denominata anemia aplastica,
dopo fallimento di trattamento con siero antilinfocitario di coniglio
(Thymoglobuline)», con il limite temporale di dodici mesi;
Vista la determina dell'AIFA del 20 novembre 2012, pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale n. 286 del 7 dicembre 2012, concernente la proroga
di ventiquattro mesi dell'inserimento del medicinale «Atgam» nel
succitato elenco;
Vista la determina dell'AIFA del 26 novembre 2014, pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale n. 291 del 16 dicembre 2014, concernente la
proroga di diciotto mesi dell'inserimento del medicinale «Atgam» nel
succitato elenco;
Vista la determina dell'AIFA del 16 giugno 2016, pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale n. 144 del 22 giugno 2016, concernente la proroga
di dodici mesi dell'inserimento del medicinale «Atgam» nel succitato
elenco;
Vista la determina dell'AIFA del 4 agosto 2017, pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale n. 191 del 17 agosto 2017, concernente la proroga
di dodici mesi dell'inserimento del medicinale «Atgam» nel succitato
elenco;
Vista la determina dell'AIFA del 31 agosto 2018, pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale n. 212 del 12 settembre 2018, concernente la
proroga di dodici mesi dell'inserimento del medicinale «Atgam» nel
succitato elenco;
Considerato che l'aplasia midollare acquisita e' una malattia rara
a carico del midollo osseo, caratterizzata, se non trattata
adeguatamente, da un alto tasso di mortalita';
Considerato che la domanda di autorizzazione all'immissione in
commercio di «Atgam» e' stata presentata all'AIFA in data 30 ottobre
2014 tramite procedura decentrata;
Ritenuto opportuno, in attesa degli esiti della domanda di
autorizzazione alla commercializzazione di «Atgam», consentire la
prescrizione di detto medicinale a totale carico del Servizio
sanitario nazionale, per i pazienti affetti da aplasia midollare
acquisita per i quali la terapia con siero antilinfocitario di
coniglio (Thymoglobuline) sia stata inefficace, insufficientemente
efficace o a priori controindicata;
Tenuto conto del parere reso dalla CTS dell'AIFA nella riunione
dell'11, 12 e 13 settembre 2019 - stralcio verbale n. 13;
Ritenuto, pertanto, di prorogare la permanenza del medicinale
«Atgam» (siero antilinfocitario di cavallo) nell'elenco dei
medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale
istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per la
terapia dell'aplasia midollare acquisita, anche denominata anemia
aplastica, dopo fallimento di trattamento con siero antilinfocitario
di coniglio (Thymoglobuline);
Determina:
Art. 1
1. L'inserimento del medicinale ATGAM (siero antilinfocitario di
cavallo), di cui alla determina 31 agosto 2018 citata in premessa,
nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio
sanitario nazionale istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996,
n. 648, e' prorogato per dodici mesi nel rispetto delle condizioni
per esso indicate nell'allegato 1 che fa parte integrante della
presente determina.
2. Ai fini della consultazione delle liste dei farmaci a totale
carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23
dicembre 1996, n. 648, si rimanda agli elenchi pubblicati sul sito
istituzionale dell'AIFA https://www.aifa.gov.it