IL DIRIGENTE
dell'area pre-autorizzazione
Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003 n. 269,
convertito con modificazioni dalla legge 24 novembre 2003, n. 326,
che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco (AIFA);
Visto il decreto del Ministro della salute, di concerto con il
Ministro della funzione pubblica e il Ministro dell'economia e delle
finanze, 20 settembre 2004, n. 245, e successive modificazioni,
recante norme sull'organizzazione e il funzionamento AIFA;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale dell'Agenzia pubblicato sul sito
istituzionale della stessa (comunicazione nella Gazzetta Ufficiale
della Repubblica italiana - Serie generale - n. 140 del 17 giugno
2016);
Visto il decreto del Ministro della salute del 20 gennaio 2023, con
il quale la dott.ssa Anna Rosa Marra, a decorrere dal 25 gennaio
2023, e' stata nominata sostituto del direttore generale dell'Agenzia
italiana del farmaco, nelle more dell'attuazione delle disposizioni
di cui all'art. 3 del decreto-legge n. 169 del 2022, convertito, con
modificazioni, dalla legge n. 196 del 2022;
Vista la determina del sostituto del direttore generale n. 44
dell'8 febbraio 2023, di conferma della determina del direttore
generale n. 1034 dell'8 settembre 2021, con la quale la dott.ssa
Sandra Petraglia, dirigente dell'area pre-autorizzazione, e' stata
delegata all'adozione dei provvedimenti di autorizzazione della spesa
di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano
una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per
particolari e gravi patologie, nei limiti della disponibilita' del
«Fondo del 5%», di cui all'art. 48, commi 18 e 19 , lettera a) del
decreto-legge n. 269/2003, convertito con modificazioni dalla legge
n. 326/2003 e dei provvedimenti per l'aggiornamento dell'elenco dei
medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario
nazionale, ai sensi della legge n. 648/1996;
Visto il decreto del Ministro della salute 20 settembre 2018 che ha
ricostituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS)
dell'AIFA, di cui all'art. 19 del decreto del Ministro della salute
20 settembre 2004, n. 245, per la durata di tre anni;
Visto l'art. 38 del decreto-legge 6 novembre 2021, n. 152,
convertito in legge, con modificazioni, dall'art. 1, comma 1, legge
29 dicembre 2021, n. 233, il quale prevede la proroga della
Commissione consultiva tecnico-scientifica e del Comitato prezzi e
rimborso operanti presso l'Agenzia italiana del farmaco fino al 28
febbraio 2022, successivamente prorogato fino al 1° ottobre 2023, in
virtu' della legge 3 luglio 2023, n. 87 di conversione, con
modificazioni, del decreto-legge 10 maggio 2023, n. 51;
Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con
modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, relativo alle
misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determina
del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare, l'art. 1, comma
4, che dispone l'erogazione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale per i medicinali innovativi la cui commercializzazione e'
autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei
medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione
clinica e dei medicinali da impiegare per un'indicazione terapeutica
diversa da quella autorizzata;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF),
del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19
settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del
4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi
della legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Vista la determina AIFA del 29 maggio 2007, pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale n. 129 del 6 giugno 2007, che ha integrato
l'elenco dei medicinali erogabili ai sensi della legge 23 dicembre
1996, n. 648, istituito con il provvedimento della CUF sopra citato,
mediante l'aggiunta di una specifica sezione concernente i medicinali
che possono essere utilizzati per una o piu' indicazioni terapeutiche
diverse da quelle autorizzate, contenente la lista costituente
l'allegato 2, relativo ai farmaci con uso consolidato sulla base dei
dati della letteratura scientifica nel trattamento dei tumori
pediatrici;
Vista la determina AIFA 16 ottobre 2007, pubblicata nella Gazzetta
Ufficiale n. 254 del 31 ottobre 2007, che ha integrato la suddetta
sezione con la lista costituente l'allegato 5, relativo ai farmaci
con uso consolidato nel trattamento correlato ai trapianti;
Vista la determina AIFA del 17 agosto 2010, pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale n. 201 del 28 agosto 2010, relativa
all'inserimento del medicinale «Treosulfano» negli allegati 2 e 5 per
il trapianto di cellule staminali emopoietiche (CSE) del bambino e
dell'adulto affetti da patologia oncologica e non oncologica ad alto
rischio di tossicita';
Vista la determina AIFA n. 70974 del 25 giugno 2020, di modifica
della determina del 17 agosto 2010, con la quale il medicinale
«Treosulfano» e' stato mantenuto negli allegati 2 e 5 per
l'indicazione «in associazione con fludarabina, nell'ambito di un
regime di condizionamento, prima del trapianto allogenico di cellule
staminali ematopoietiche (alloHSCT), in pazienti pediatrici di eta'
superiore a un mese con patologie non maligne»;
Visto il parere positivo del CHMP dell'EMA del 26 gennaio 2023,
recepito dalla decisione della Commissione europea n. (2023)1632 del
6 marzo 2023, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale dell'Unione
europea, C 153, 28 aprile 2023, per l'estensione dell'autorizzazione
del medicinale Trecondi nella seguente: «in combinazione con
fludarabina e' indicato come parte del trattamento di condizionamento
prima di trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche
(alloHSCT) in pazienti adulti e in pazienti pediatrici di eta'
superiore a un mese con patologie maligne e non maligne»;
Rilevato che la suddetta estensione di indicazione terapeutica,
autorizzata per il medicinale Trecondi, e' sovrapponibile con
l'indicazione del medicinale «Treosulfano» inserito negli allegati 2
e 5 di cui alla legge n. 648/96;
Tenuto conto del parere espresso dalla CTS di AIFA nella seduta
dell'8, 9 e 10 marzo 2023;
Ritenuto, pertanto, di dover provvedere all'esclusione del
medicinale «Treosulfano» dall'elenco dei medicinali erogabili a
totale carico del Servizio sanitario nazionale, istituito ai sensi
della legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Determina:
Art. 1
1. Il medicinale TREOSULFANO e' escluso dagli allegati 2 e 5,
relativi rispettivamente ai farmaci con uso consolidato per il
trattamento dei tumori pediatrici e per il trattamento correlato ai
trapianti, erogabili ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648,
per la seguente indicazione: in associazione con fludarabina,
nell'ambito di un regime di condizionamento, prima del trapianto
allogenico di cellule staminali ematopoietiche (alloHSCT), in
pazienti pediatrici di eta' superiore a un mese con patologie non
maligne.