IL DIRETTORE GENERALE
Visto la determinazione 23 maggio 2007 dell'Agenzia italiana del
farmaco concernente l'inserimento del medicinale eculizumab (Soliris)
nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio
sanitario nazionale ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge
21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n.
648, nel trattamento dei pazienti affetti da emoglobinuria
parossistica notturna (EPN). Le evidenze dei benefici clinici di
Soliris nel trattamento di pazienti con EPN si limitano a pazienti
che hanno ricevuto in precedenza trasfusioni;
Visto il decreto 30 luglio 2008 dell'AlFA, pubblicato nel
supplemento ordinario alla Gazzetta Ufficiale - Serie generale - n.
184 del 7 agosto 2008, con cui e' stato definito il regime di
rimborsabilita' e prezzo di vendita della specialita' medicinale
Soliris (eculizumab), autorizzata con procedura centralizzata dalla
Commissione delle Comunita' Europee con decisione del 20 giugno 2007
per il trattamento di pazienti affetti da emoglobinuria parossistica
notturna (EPN,). Le evidenze dei benefici clinici di Soliris nel
trattamento di pazienti con EPN si limitano a pazienti che hanno
ricevuto in precedenza trasfusioni, ovvero per la stessa indicazione
terapeutica che ne aveva determinato l'inserimento nel succitato
elenco;
Considerato che ricorrerebbero pertanto le condizioni per escludere
il medicinale eculizumab (Soliris) dall'elenco dei medicinali
erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale istituito
ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Atteso tuttavia che pazienti con EPN mai trasfusi, ma anemici a
causa dell'emolisi intravascolare, hanno un'elevata probabilita' di
rispondere al medicinale «eculizumab (Soliris)», che puo' pertanto
costituire una valida alternativa terapeutica nel trattamento dei
suddetti pazienti;
Ritenuto opportuno continuare a consentire a tali soggetti la
prescrizione di detto medicinale a totale carico del Servizio
sanitario nazionale;
Ritenuto altresi' di dover provvedere alla modifica della
determinazione 23 maggio 2007 dell'Agenzia italiana del farmaco,
nelle parti in cui viene disposto l'utilizzo del trattamento
riservato ai soli pazienti con precedente storia trasfusionale;
Tenuto conto della decisione assunta dalla Commissione consultiva
Tecnico-scientifica (CTS) nella riunione dell'11 e 12 novembre 2008 -
Verbale n. 62;
Determina:
Art. 1.
Il medicinale eculizumab (Soliris), gia' inserito nell'elenco dei
medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale
ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n.
536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, e' ora
erogabile con la seguente indicazione: «trattamento dell'emolisi
intravascolare dei pazienti con emoglobinuria parossistica notturna
(EPN) che non abbiano effettuato precedenti trasfusioni», nel
rispetto delle condizioni per esso indicate nell'allegato 1 che fa
parte integrante della presente determinazione.
La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla
sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.
Roma, 2 dicembre 2008
Il direttore generale: Rasi