IL DIRIGENTE
dell'Area pre-autorizzazione
Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
convertito con modificazioni dalla legge 24 novembre 2003, n. 326,
che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco (AIFA);
Visto il decreto del Ministro della salute, di concerto con il
Ministro della funzione pubblica e il Ministro dell'economia e delle
finanze, 20 settembre 2004, n. 245, e successive modificazioni,
recante norme sull'organizzazione e il funzionamento AIFA;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale dell'AIFA, adottato dal consiglio di
amministrazione con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12;
Visto il decreto del Ministro della salute dell'11 dicembre 2019,
con cui il dott. Renato Massimi e' stato nominato sostituto del
direttore generale dell'AIFA nelle more dell'espletamento della
procedura di nomina del nuovo direttore generale dell'AIFA;
Vista la determina direttoriale n. 1851 del 13 dicembre 2019 di
conferma della determina direttoriale di delega n. 1792 del 13
novembre 2018, con cui la dott.ssa Sandra Petraglia, dirigente
dell'Area pre-autorizzazione, e' stata delegata dal direttore
generale all'adozione dei provvedimenti di autorizzazione della spesa
di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano
una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per
particolari e gravi patologie, nei limiti della disponibilita' del
«Fondo del 5%», di cui all'art. 48, commi 18 e 19, lettera a) del
decreto-legge n. 269/2003, convertito con modificazioni dalla legge
n. 326/2003 e dei provvedimenti per l'aggiornamento dell'elenco dei
medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario
nazionale, ai sensi della legge n. 648/1996;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS)
dell'AIFA;
Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con
modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, relativo alle
misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determina
del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare, l'art. 1, comma
4, che dispone l'erogazione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale per i medicinali innovativi la cui commercializzazione e'
autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei
medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione
clinica e dei medicinali da impiegare per un'indicazione terapeutica
diversa da quella autorizzata;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF),
del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19
settembre 2000 con errata corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del
4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi
della legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Vista la determina AIFA 16 ottobre 2007, pubblicata nella Gazzetta
Ufficiale n. 254 del 31 ottobre 2007, che ha integrato l'elenco dei
medicinali erogabili ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648,
istituito con il provvedimento della CUF sopra citato, mediante
l'aggiunta di una specifica sezione concernente i medicinali che
possono essere utilizzati per una o piu' indicazioni terapeutiche
diverse da quelle autorizzate, contenente la lista costituente
l'allegato 4 relativo ai farmaci con uso consolidato nel trattamento
di patologie neurologiche;
Considerati i dati di efficacia e di sicurezza presenti in
letteratura relativi all'impiego delle immunoglobuline per uso
endovenoso nel trattamento della miastenia gravis;
Ritenuto opportuno consentire la prescrizione di detto medicinale,
a totale carico del Servizio sanitario nazionale i pazienti affetti
da crisi miastenica, in alternativa alla plasmaferesi; da forme di
miastenia gravis rapidamente ingravescenti e nelle fasi di
riacutizzazione della malattia, quando e' necessario un miglioramento
rapido della forza muscolare per ridurre al minimo il rischio di
paralisi bulbare o di insufficienza respiratoria; da miastenia gravis
(fase iniziali), in attesa dell'effetto della terapia cortisonica e/o
immunosoppressiva; da miastenia gravis non sufficientemente
compensati dalle terapie specifiche di base, come preparazione alla
timectomia; da miastenia gravis e non responsivi alle terapia
farmacologiche steroideo e/o immunosoppressiva oppure aventi
controindicazioni al loro utilizzo;
Tenuto conto della decisione assunta dalla CTS dell'AIFA nelle
riunioni del 5, 6 e 7 marzo 2019 - Stralcio verbale n. 7;
Ritenuto, pertanto, di includere l'immunoglobuline per uso
endovenoso nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del
Servizio sanitario nazionale, istituito ai sensi della legge 23
dicembre 1996, n. 648, per il trattamento della miastenia gravis;
Determina:
Art. 1
Nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio
sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648,
nella specifica sezione relativa ai medicinali che possono essere
impiegati per una o piu' indicazioni diverse da quelle autorizzate,
nella lista costituente l'allegato 4 relativa all'uso consolidato -
sulla base dei dati della letteratura scientifica - di farmaci per il
trattamento di patologie neurologiche, sono inserite
le immunoglobuline per uso endovenoso per le seguenti indicazioni
terapeutiche:
crisi miastenica, in alternativa alla plasmaferesi;
forme di miastenia gravis rapidamente ingravescenti e nelle fasi
di riacutizzazione della malattia, quando e' necessario un
miglioramento rapido della forza muscolare per ridurre al minimo il
rischio di paralisi bulbare o di insufficienza respiratoria;
nelle fasi iniziali della miastenia gravis, in attesa
dell'effetto della terapia cortisonica e/o immunosoppressiva;
come preparazione alla timectomia, nei pazienti affetti da
miastenia gravis non sufficientemente compensati dalle terapie
specifiche di base;
in pazienti affetti da miastenia gravis non responsivi alle
terapie farmacologiche steroideo e/o immunosoppressiva oppure aventi
controindicazioni al loro utilizzo.