IL DIRIGENTE
dell'area pre-autorizzazione
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
recante «Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e per la
correzione dell'andamento dei conti pubblici», convertito, con
modificazioni, nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che ha istituito
l'Agenzia italiana del farmaco;
Visto il decreto n. 245 del 20 settembre 2004 del Ministro della
salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e
dell'economia e delle finanze, recante norme sull'organizzazione e il
funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, emanato a norma
dell'art. 48, comma 13, sopra citato, come modificato dal decreto n.
53 del Ministero della salute di concerto con i Ministri per la
pubblica amministrazione e la semplificazione e dell'economia e delle
finanze del 29 marzo 2012;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale dell'Agenzia italiana del farmaco,
pubblicato sul sito istituzionale dell'Agenzia (comunicazione nella
Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n.
140 del 17 giugno 2016), (in appresso «regolamento»);
Visto il decreto del Ministro della salute del 15 gennaio 2020, con
cui il dott. Nicola Magrini e' stato nominato direttore generale
dell'Agenzia italiana del farmaco con decorrenza dal 2 marzo 2020;
Vista la determina del direttore generale n. 1792 del 13 novembre
2018, confermata con determina del direttore generale n. 1034 del'8
settembre 2021, con la quale ai sensi dell'art. 10, comma 2, lettera
e), del decreto ministeriale 20 settembre 2004, n. 245, la dott.ssa
Sandra Petraglia, dirigente dell'area pre-autorizzazione, e' stata
delegata dal direttore generale all'adozione dei provvedimenti di
autorizzazione della spesa di farmaci orfani per malattie rare e di
farmaci che rappresentano una speranza di cura, in attesa della
commercializzazione, per particolari e gravi patologie, nei limiti
della disponibilita' del «Fondo del 5%», di cui all'art. 48, commi 18
e 19, lettera a) del decreto-legge n. 269/2003, convertito con
modificazioni dalla legge n. 326/2003 e dei provvedimenti per
l'aggiornamento dell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico
del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge n. 648/1996;
Visto il decreto del Ministro della salute 20 settembre 2018 che ha
ricostituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS)
dell'AIFA, di cui all'art. 19 del decreto del Ministro della salute
20 settembre 2004, n. 245, per la durata di tre anni;
Visto l'art. 38 del decreto-legge 6 novembre 2021, n. 152,
convertito in legge, con modificazioni, dall'art. 1, comma 1, legge
29 dicembre 2021, n. 233, il quale prevede la proroga della
Commissione consultiva tecnico-scientifica e del Comitato prezzi e
rimborso operanti presso l'Agenzia italiana del farmaco fino al 28
febbraio 2022, successivamente prorogati fino al 30 giugno 2022, in
virtu' della legge 25 febbraio 2022, n. 15, di conversione del
decreto-legge 30 dicembre 2021, n. 228;
Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con
modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, relativo alle
misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determina
del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare, l'art. 1, comma
4, che dispone l'erogazione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale per i medicinali innovativi la cui commercializzazione e'
autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei
medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione
clinica e dei medicinali da impiegare per un'indicazione terapeutica
diversa da quella autorizzata;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF),
del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della
Repubblica italiana - n. 219 del 19 settembre 2000 con errata-corrige
nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana n. 232 del 4
ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi
della legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Vista la determina AIFA del 29 maggio 2007, pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale n. 129 del 6 giugno 2007, che ha integrato
l'elenco dei medicinali erogabili ai sensi della legge 23 dicembre
1996, n. 648, istituito con il provvedimento della CUF sopra citato,
mediante l'aggiunta di una specifica sezione concernente i medicinali
che possono essere utilizzati per una o piu' indicazioni terapeutiche
diverse da quelle autorizzate, contenente la lista costituente
l'allegato 2, relativa ai farmaci con uso consolidato sulla base dei
dati della letteratura scientifica nel trattamento dei tumori
pediatrici;
Vista la determina AIFA 18 gennaio 2011, pubblicata nella Gazzetta
Ufficiale n. 20 del 26 gennaio 2011, che ha integrato la suddetta
sezione con la lista costituente l'allegato P2, relativa ai farmaci
con uso consolidato nel trattamento di patologie infettive
pediatriche;
Considerato che il citomegalovirus rappresenta un'importante causa
di patologie fetali, anche gravi;
Considerato che il medicinale ganciclovir non e' disponibile in una
formulazione orale;
Considerata la necessita' di rendere disponibile un farmaco che
consenta il trattamento delle infezioni da citomegalovirus anche per
via orale nei pazienti pediatrici;
Considerate le evidenze scientifiche a supporto dell'utilizzo del
medicinale valganciclovir, profarmaco del medicinale ganciclovir, per
il trattamento delle infezioni da citomegalovirus in pazienti
pediatrici, sia come opzione terapeutica ex novo, sia come
mantenimento dopo la terapia iniziale endovenosa con il medicinale
ganciclovir;
Ritenuto opportuno consentire la prescrizione di detto medicinale a
totale carico del Servizio snitario nazionale per pazienti pediatrici
con infezione da citomegalovirus con sintomatologia grave
riconducibile all'infezione (prevalentemente ipoacusia
neurosensoriale);
Tenuto conto della decisione assunta dalla CTS dell'AIFA nella
riunione del 6, 7 e 8 giugno 2022 - stralcio verbale n. 70;
Vista la delibera di approvazione del consiglio d'amministrazione
di AIFA del 14 luglio 2022, n. 30, punto n. 6;
Ritenuto, pertanto, di includere il medicinale «Valganciclovir»
nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio
sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648,
per il trattamento delle infezioni da citomegalovirus in pazienti
pediatrici, sia come opzione terapeutica ex novo, sia come
mantenimento dopo la terapia iniziale endovenosa con il medicinale
ganciclovir;
Determina:
Art. 1
Nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio
sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648,
nella specifica sezione relativa ai medicinali che possono essere
impiegati per una o piu' indicazioni diverse da quelle autorizzate,
nella lista costituente l'allegato P2 relativa ai farmaci con uso
consolidato nel trattamento di patologie infettive pediatriche -
sulla base dei dati della letteratura scientifica - e' inserito il
medicinale VALGANCICLOVIR per la seguente indicazione terapeutica:
trattamento delle infezioni da citomegalovirus in pazienti pediatrici
con sintomatologia grave riconducibile all'infezione (prevalentemente
ipoacusia neurosensoriale), sia come opzione terapeutica ex novo, sia
come mantenimento dopo la terapia iniziale endovenosa con il
medicinale ganciclovir;