1. La primaria finalita' della legge 14 ottobre 1999, n. 362 e
del relativo decreto 27 gennaio 2000 e' quella di valutare il livello
di efficacia dei prodotti inclusi nel programma di revisione nonche'
la correttezza delle loro indicazioni.
Con il citato decreto di attuazione, la Commissione unica del
farmaco ha indicato le motivazioni per le quali i prodotti sono stati
inseriti nel programma:
A. Specialita' medicinali per le quali si richiede una verifica
della adeguatezza complessiva dei dati di efficacia.
B. Specialita' medicinali per le quali si richiede un riesame
delle indicazioni terapeutiche.
C. Specialita' medicinali a piu' componenti per le quali si
richiede una verifica della congruita' della formulazione.
Nel differenziare i medicinali nelle tre categorie sopraelencate,
la Commissione ha voluto orientare le aziende su quale tipo di
documentazione o di modifica indirizzarsi. La Commissione unica del
farmaco ha voluto pertanto fornire alle aziende una "chiave di
lettura" volta a razionalizzare la valenza dei prodotti in questione.
In alcuni casi sara' infatti sufficiente modificare la
formulazione (composizione in principi attivi); in altri sara'
opportuno proporre una limitazione delle indicazioni terapeutiche,
scegliendo quelle maggiormente documentate; in altri casi ancora
sara' invece necessario documentare l'adeguatezza complessiva dei
dati di efficacia. Per quest'ultimo caso, che appare sicuramente il
piu' impegnativo tra quelli descritti, sebbene l'aspettativa sia
quella di acquisire dati sostanziali di efficacia per l'indicazione
attualmente prevista, la Commissione unica del farmaco, quando cio'
non fosse possibile, potra' accettare che la revisione possa
concludersi con una adeguata rimodulazione delle indicazioni
terapeutiche purche' venga fornita idonea documentazione a sostegno.
In linea di principio, l'obiettivo primario del programma di
revisione della Commissione unica del farmaco e' rappresentato dalla
rimodulazione delle indicazioni sia sotto il profilo qualitativo
(patologia/e bersaglio e benefici previsti su di essa/e) sia sotto
quello quantitativo (numero e varieta' delle stesse), tenendo
comunque conto della natura dei singoli prodotti.
Ovviamente, nei casi in cui la documentazione presentata fosse
giudicata insufficiente, la Commissione unica del farmaco potra'
proporre e la Direzione generale per la valutazione dei medicinali e
la farmacovigilanza attivare la procedura di revoca prevista
dall'art. 14 del decreto legislativo n. 178/1991. In tale decisione
sara' considerato primariamente il rapporto beneficio/rischio del
prodotto, laddove un beneficio scarso o assente in una patologia
seria comporta comunque il rischio connesso con una aspettativa
terapeutica infondata.
2. Nel richiedere documentazione integrativa alle aziende per
farmaci oggetto di revisione, la Commissione unica del farmaco ha
privilegiato l'invio di documentazione bibliografica ritenendo che
nella maggioranza dei casi risultati di studi clinici (o rassegne)
pubblicati in riviste internazionali o la citazione dei prodotti
interessati su testi accreditati di farmacologia o terapia possa
costituire elemento sufficiente per consentire una valutazione dei
singoli medicinali.
Nell'elencare le varie tipologie di documentazione richiesta
lettere a), b), c), e d) del punto 5 dell'allegato al decreto
ministeriale 27 gennaio 2000, la Commissione ha voluto indicare
possibilita' alternative e non necessariamente cumulative.
Cio' significa che una risposta soddisfacente ad una sola delle
richieste previste alle sopraelencate lettere a), b), c) e d) potra'
gia' consentire la conferma dell'A.I.C. deI prodotto in revisione. La
tipologia della documentazione, comunque, va vista in relazione alla
rilevanza della patologia bersaglio e dei benefici su di essa
prospettati, risultando necessarie evidenze robuste a sostegno di
benefici terapeutici ambiziosi.
La presentazione di eventuali risultati di studi clinici di tipo
controllato e randomizzato, non ancora pubblicati, rappresenta una
delle tipologie di documentazione richiesta dalla Commissione. Per
quanto riguarda tale aspetto e' opportuno precisare che, nel caso in
cui le aziende avessero, al momento della scadenza dei termini,
ancora in corso studi clinici, la Commissione unica del farmaco non
esclude, a richiesta motivata da parte dell'azienda, di consentire il
completamento delle sperimentazioni al fine di disporre di dati
completi sui quali basare la propria valutazione scientifica.