AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO

DETERMINA 2 agosto 2023 

Inserimento del medicinale Etuvetidigene autotemcel/Telethon 003 nell'elenco istituito, ai sensi della legge n. 648/1996, per il trattamento di pazienti, di eta' pari o superiore a sei mesi di vita, affetti dalla forma severa della sindrome di Wiskott-Aldrich, aventi una mutazione a carico del gene WAS e per i quali non e' disponibile un idoneo donatore familiare HLA-identico di cellule staminali ematopoietiche. (Determina n. 99184/2023). (23A04514) (GU n.186 del 10-8-2023 )